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药闻 8款治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的特效药 杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是X连锁隐性疾病，是一种严重 […] 百配健康 AtalurenCasimersenElevidysEteplirsenGivinostatgolodirsenVamoroloneviltolarsen基因疗法罕见病 1个月前 (03-21)
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药闻 新药|WAINUA(Eplontersen)美国获批治疗转甲状腺素淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN) 2023年12月21日（特拉华州威尔明顿）美国FDA网站显示由阿斯利康（AstraZeneca）和Ionis […] 百配健康 Eplontersen基因疗法罕见病 4个月前 (12-22)
分享 进展|Libmeldy(Atidarsagene autotemcel)瑞士获批治疗早发型异染性脑白质营养不良(MLD) 2023年12月11日（波士顿和伦敦） Orchard Therapeutics宣布瑞士治疗产品局（Swiss […] 百配健康 Libmeldy基因疗法 5个月前 (12-12)
药闻 新药|Lyfgenia美国获批治疗12岁及以上患有血管闭塞危象(VOE)的镰状细胞贫血病(SCD) 2023年12月08日，美国FDA宣布批准bluebird bio开发的基因疗法Lyfgenia（lovoti […] 百配健康 基因疗法罕见病 5个月前 (12-09)
