招募 免费治疗|依库珠单抗治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)临床试验 药物名称：依库珠单抗注射液（Eculizumab injection） 临床试验：非典型溶血性尿毒症综合征（a […] 百配健康 依库珠单抗罕见病 2天前
分享 进展|Orladeyo(Berotralstat)巴西获批预防12岁及以上儿童和成人遗传性血管性水肿(HAE)发作 2024年04月16日-(圣保罗)-Pint Pharma宣布巴西卫生监管局 (ANVISA) 批准药物 Or […] 百配健康 Berotralstat罕见病 7天前
分享 进展|Nulibry(Fosdenopterin)英国获批治疗A型钼辅因子缺乏症(MoCD) 2024年04月16日（加州索拉纳海滩）美国生物制药公司Sentynl Therapeutics, Inc. […] 百配健康 Fosdenopterin罕见病 1周前 (04-16)
招募 免费治疗|白蛋白西罗莫司治疗血管周上皮样细胞肿瘤(PEComa)临床试验 药物名称：注射用西罗莫司（白蛋白结合型） 临床试验：注射用西罗莫司（白蛋白结合型）用于晚期恶性血管周上皮样细胞 […] 百配健康 罕见病西罗莫司 2周前 (04-09)
分享 首仿|SEMEDX(司美替尼)老挝获批治疗神经纤维瘤 2024年04月06日，老挝大熊制药公司（BIGBEAR Pharma）宣布获得老挝卫生部的注册许可，准予制造 […] 百配健康 司美替尼罕见病 2周前 (04-08)
分享 进展|Sargmalin(沙格司亭)吸入剂日本获批治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP) 2024年04月03日（马萨诸塞州列克星敦）Partner Therapeutics, Inc. (PTx) […] 百配健康 沙格司亭罕见病 3周前 (04-04)
分享 进展|Voydeya(Danicopan)美国获批附加治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者的血管外溶血(EVH)状况 2024年04月01日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布其“first-in-class”口服小分子Vo […] 百配健康 Danicopan罕见病 3周前 (04-01)
招募 免费治疗|Venglustat治疗3型戈谢病临床试验 药物名称：venglustat 临床试验：一项III期、国际多中心、随机、双盲、双模拟、阳性对照研究，评价v […] 百配健康 Venglustat罕见病 4周前 (03-30)
分享 进展|ADZYNMA日本获批治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP) 2024年03月26日-(大阪和马萨诸塞州剑桥)–武田宣布，日本厚生劳动省已批准使用 ADZYNM […] 百配健康 ADZYNMA罕见病 4周前 (03-27)
药闻 新药|Winrevair(Sotatercept)美国获批治疗肺动脉高压(PAH) 2024年03月26日 (新泽西州罗威) 默克公司宣布，美国FDA已批准 WINREVAIR™ （sotate […] 百配健康 Sotatercept罕见病 4周前 (03-27)
