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药闻 6种治疗糖原累积病(GSD)的药物糖原累积病（Glycogen storage disease，GSD）是一类由于先天性酶缺陷所造成的糖原代谢障 […] 百配健康Avalglucosidase-α拉罗尼酶罕见病 2个月前 (08-06)
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药闻 新药|Skysona欧盟获批治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)Skysona（elivaldogene autotemcel），又名Lenti-D，是一次性基因疗法，运用B […] 百配健康Skysona罕见病 2个月前 (07-22)
药闻 3类治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良(ALD)的药食X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-linked Adrenoleukodystrophy，ALD）是一种与脂代谢 […] 百配健康Skysona洛伦佐油罕见病 2个月前 (07-21)
药闻 4种治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物进行性家族性肝内胆汁淤积症（Progressive Familial Intrahepatic Cholest […] 百配健康Odevixibat罕见病 2个月前 (07-20)
药闻 11种治疗重症肌无力(MG)的药物重症肌无力（Myasthenia Gravis，MG）是一种慢性，自身免疫性的神经肌肉疾病，会导致身体不同部位 […] 百配健康Ravulizumab依库珠单抗利妥昔单抗巯嘌呤环孢素环磷酰胺罕见病 2个月前 (07-15)
药闻 4种治疗假性醛固酮增多症(PHA)的药物假性醛固酮增多症（Pseudo-hyperaldosteronism，PHA）：假性醛固酮增多（Pseudoh […] 百配健康依普利酮罕见病 3个月前 (07-03)
药闻 4种治疗地中海贫血及并发症的药物地中海贫血（thalassemia）是一种先天性贫血，又称为海洋性贫血，珠蛋白生成障碍性贫血．根据珠蛋白肽链缺 […] 百配健康Reblozyl去铁酮地拉罗司罕见病 3个月前 (06-21)
药闻 3款治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）又称脊肌萎缩症，是一类由脊髓前角运动神 […] 百配健康利司扑兰索伐瑞韦罕见病诺西那生钠 3个月前 (06-17)
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