进展|Orladeyo(Berotralstat)欧盟获批治疗遗传性血管水肿(HAE)

本文作者: 3年前 (2021-05-07)

Orladeyo(Berotralstat)贝罗司他   是一种口服、每日一次、强效、选择性人血浆激肽释放酶抑 […]

Orladeyo(Berotralstat)贝罗司他   是一种口服、每日一次、强效、选择性人血浆激肽释放酶抑制剂,通过降低血浆激肽释放酶的活性发挥作用。该药开发用于HAE患者,预防和治疗血管水肿发作。

2021年04月30日 BioCryst制药公司宣布欧盟委员会(EC)已批准Orladeyo(berotralstat)胶囊剂,用于年龄在12岁及以上的儿童和成人患者,预防遗传性血管水肿(HAE)发作。

  • Orladeyo是第1个被批准用于预防HAE发作的靶向口服疗法

在关键3期APeX-2试验中,Orladeyo在治疗第24周时显著减少了HAE发作,并且这种减少持续至第48周。完成48周治疗(150mg)的HAE患者中,HAE发作率在基线检查时为平均每月2.9次发作,治疗48周后降低至平均每月1.0次发作。在长期开放标签APeX-S试验中,完成48周治疗(150mg)的HAE患者,平均每月发作0.8次。

在2项试验中,Orladeyo是安全的,并且耐受性良好。与安慰剂组相比,口服Orladeyo的患者最常报告的不良反应是胃肠道反应。这些反应通常发生在Orladeyo治疗开始后的早期,随着时间的推移变得不那么频繁,并且通常会自行消失。

现有的HAE预防性疗法存在着显著的治疗负担。除了降低HAE发作率外,APeX-2试验的数据显示,在每日一次口服Orladeyo(150mg)的患者中,生活质量和患者总体满意度都有显著改善,每月标准护理按需药物的使用显著减少。

新药|Orladeyo(Berotralstat)美国获批预防遗传性血管性水肿(HAE)发作

9款治疗遗传性血管性水肿(HAE)的药物

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