7款治疗肥大细胞增多症的药物

本文作者: 3年前 (2021-06-17)

肥大细胞增多症(Mastocytosis):肥大细胞(mast cell)是一种免疫系统的白细胞,肥大细胞负责 […]

肥大细胞增多症(Mastocytosis):肥大细胞(mast cell)是一种免疫系统的白细胞,肥大细胞负责保护身体免受感染并释放化学物质以产生炎症反应。当过多的肥大细胞积聚在皮肤和/或身体内部时,就会累及皮肤或者其他器官。该组疾病可分为多种亚型:

  • 皮肤肥大细胞增生症(cutaneous mastocytosis,CM),增生仅限于皮肤,CM最常见于儿童。
  • 系统性肥大细胞增生症(Systemic Mastocytosis,SM)累及了一个或多个非皮肤的其他器官,可发生在任何年龄。
  • 惰性系统性肥大细胞增生症 (indolent systemic mastocytosis,ISM)
  • systemic smoldering mastocytosis (SSM)
  • systemic mastocytosis with an associated hematologic neoplasm (SM-AHN)
  • 侵袭性系统性肥大细胞增生症 (aggressive systemic mastocytosis,ASM)
  • 肥大细胞性白血病 (mast cell leukemia,MCL)
  • 肥大细胞肉瘤 (mast cell sarcoma,MCS)

肥大细胞增多症没有治愈性治疗方法。肥大细胞增多症的治疗主要针对控制由肥大细胞介质释放引起的症状。因此,H1 和 H2 抗组胺药是缓解症状治疗的基石。部分 SM-AHNMD、ASM 和 MCL 患者可以考虑干细胞移植。

治疗药物

肥大细胞增多症的治疗取决于每个人的特定症状。www.100pei.com

治疗影响皮肤的症状包括:

  • 抗组胺药:酮替芬、白三烯受体拮抗剂
  • 口服补骨脂素+ UVA (PUVA) 疗法:可能会使色素性荨麻疹病变的暂时减弱。

如果症状对其他治疗没有反应,医生可能会开 类固醇软膏或涂抹在皮肤上的溶液(局部皮质类固醇治疗)。

1、Gastrocrom(Cromolyn sodium)色甘酸钠 

由Azur Pharma制造的色甘酸钠口服液(Gastrocrom)对治疗肥大细胞增多症某些胃肠道症状特别有效。色甘酸钠作用机制是能稳定肥大细胞的细胞膜,阻止肥大细胞脱颗粒,从而抑制组胺、5-羟色胺、慢反应物质等过敏反应介质的释放,进而阻抑过敏反应介质对组织的不良作用。

2、茁乐(奥马珠单抗)Xolair(omalizumab)

奥马珠单抗(Omalizumab) 是一种 IgE抗体(靶向阻断免疫球蛋白E),目前适用于过敏性哮喘、慢性自发性荨麻疹和鼻息肉病,在病例报告中已被证明可有效预防过敏性肥大细胞活化发作。

相关的血液系统疾病应由血液专家进行治疗。对于晚期全身性肥大细胞增多症患者,可考虑减少肥大细胞数量的治疗。这些药物包括:

  • 3、克拉屈滨 (Cladribine)
  • 4、干扰素 α www.100pei.com

酪氨酸激酶抑制剂 (TKIs)的安全性和耐受性使其成为大多数晚期疾病患者的一线治疗。包括:

5、伊马替尼(Imatinib)www.100pei.com

2006年,美国FDA扩大伊马替尼 批准用于治疗与D816V c-KIT基因突变无关或突变状态未知的侵袭性系统性肥大细胞增多症 (SM)。肥大细胞增多症患者使用伊马替尼很少见,因为大多数病例与D816V KIT突变有关。

6、Rydapt(Midostaurin)米哚妥林

2017年,米哚妥林(Midostaurin)是一种多靶蛋白激酶抑制剂 (TKI),被美国FDA批准用于治疗患有侵袭性系统性肥大细胞增多症 (ASM)、系统性肥大细胞增多症和相关血液病的成年患者肿瘤 (SM-AHN) 或肥大细胞性白血病(MCL)。

7、Ayvakit(avapritinib)泰吉华(阿伐替尼)

2021年06月16日,美国FDA批准Ayvakit(avapritinib)阿伐替尼 治疗携带D816V突变的晚期系统性肥大细胞增多症(advanced SM)成人患者,包括侵袭性SM(ASM)、伴有血液肿瘤的SM(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)。

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