进展|Crysvita(布罗索尤单抗)欧盟批准X连锁低磷血症(XLH)自我给药

本文作者: 2周前 (07-21)

Crysvita(burosumab)布罗索尤单抗 可靶向结合并抑制FGF-23的活性。FGF23是一种激素, […]

Crysvita(burosumab)布罗索尤单抗 可靶向结合并抑制FGF-23的活性。FGF23是一种激素,通过调节肾脏的磷酸盐排泄和活性维生素D的生成来降低血清磷酸盐水平。在XLH中,由于FGF23的水平和活性过高而导致磷酸盐浪费和低磷血症。通过阻断患者体内过多的FGF-23,burosumab可增加肾脏对磷酸盐的再吸收以及增加维生素D的生成,从而也增强肠道对磷酸盐和钙的吸收。

  • 布罗索尤单抗(burosumab)是第1种直接靶向FGF23的重组全人单克隆IgG1抗体,由协和麒麟发现,开发用于治疗与FGF-23相关的低血磷疾病,例如XLH、肿瘤诱导的骨软化症(TIO)/表皮痣综合征(ENS)。

2021年07月20日 日本药企协和麒麟(Kyowa Kirin)宣布,欧盟委员会(EC)已批准Crysvita(burosumab)布罗索尤单抗,自我给药选项,用于治疗X连锁低磷血症(XLH)。在欧盟,Crysvita适应症为:用于有骨骼疾病影像学证据的成人和1-17岁儿童和青少年,治疗XLH。

这项批准意味着:在治疗医生的建议下,一些患者或护理人员可能适合自己给药Crysvita。这将为医疗保健专业人员提供一种额外的选择,来满足XLH患者及其护理人员的需求。

Crysvita通过皮下注射给药。仍需由有代谢性骨病治疗经验的医生开始Crysvita治疗。随后,如果患者正在接受稳定剂量的治疗,医生可能会建议在接受适当培训后由患者或护理人员进行给药。在开始用药或改变剂量后的首次自我给药需要在医疗专业人员的监督下进行。

进展|Crysvita(布罗索尤单抗)中国获批治疗X-连锁低磷血症(XLH)

X连锁低磷血症(XLH)是一种罕见的、影响终身的遗传性疾病,会导致骨骼、肌肉和关节异常。XLH不会危及生命,但其负担是终身的和渐进的,可能会降低一个人的生活质量。XLH的症状和体征始于儿童早期,导致下肢畸形、身材矮小和疼痛。这些都会导致行走和身体功能的困难,影响生活质量。骨骼畸形加上未解决的低磷血症意味着该病在成年人中继续发展,导致疼痛和僵硬,以及多个肌肉骨骼缺陷,这些缺陷可能早在患者出生后的第二或第三个十年就受到影响。

  • Crysvita是第1个被批准治疗XLH的药物,是目前唯一1种针对XLH内在病理生理学的治疗方法。

Crysvita已在多个国家被批准,用于治疗XLH。此外,Crysvita在美国还被批准用于治疗肿瘤性骨软化症(TIO),该病可导致低磷血症和骨软化症。

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