进展|唯可来(维奈克拉)治疗骨髓增生异常综合征(MDS)美国获第6个突破性疗法认定

本文作者: 2周前 (07-22)

Venclexta(Venetoclax)唯可来(维奈克拉)作为一款口服BCL-2抑制剂,能够选择性地靶向结合 […]

Venclexta(Venetoclax)唯可来(维奈克拉)作为一款口服BCL-2抑制剂,能够选择性地靶向结合BCL-2并抑制其活性,从而恢复肿瘤细胞凋亡的过程。细胞凋亡(apoptosis)是导致肿瘤细胞死亡的一种方式,然而一些血液癌症和实体瘤细胞会高度表达BCL-2蛋白,抑制细胞凋亡的发生。

2021年07月21日,罗氏集团(Roche)宣布,与艾伯维(AbbVie)联合开发的“first-in-class”BCL-2抑制剂Venclexta(venetoclax)已被美国FDA授予突破性疗法认定,与阿扎胞苷(azacitidine)联用,用于一线治疗中/高/极高风险的骨髓增生异常综合征(MDS)成人患者。

  • 这是Venclexta(维奈克拉)获得的第6个突破性疗法认定。

该项突破性疗法认定是基于一项开放标签、多中心、非随机的剂量递增Ib期M15-531临床试验获得的积极中期结果。该试验旨在评估在既往未经治疗的高风险MDS患者中,Venclexta与阿扎胞苷联用的药代动力学与安全性,并确定2期试验的推荐剂量和给药方案。

而阿扎胞苷通过诱导促进细胞死亡的NOXA和PUMA蛋白,可能抑制促进生存的MCL1和BCL-XL蛋白的活性。因此,它可能与抑制BCL-2的venetoclax产生协同作用。

此前,这两种药物的组合,在一线治疗无法接受高强度化疗的急性髓系白血病(AML)患者时就展示了优异的疗效。3期试验达到主要终点,与阿扎胞苷单药治疗相比,联合用药将患者死亡风险降低了34%,显著延长了患者的总生存期(OS)。

数据|Venclexta维奈克拉(维奈托克)+阿扎胞苷一线治疗急性髓性白血病(AML)III期研究成功

骨髓增生异常综合征(MDS)是一组罕见的血液癌症,会逐渐影响骨髓产生正常血细胞的能力,并可能导致虚弱、频繁感染、贫血和疲乏等症状。在某些情况下,MDS将进展为急性髓系白血病(AML)。根据骨髓成分、血细胞计数和染色体改变,MDS从极低至极高风险有不同的分类。IPSS-R风险评估量表将高风险疾病重新定义为中/高/极高风险,大约一半(45%)的患者表现为高风险MDS,中位生存期约为18个月,存在高度未满足医疗需求。

17款治疗骨髓增生异常综合症(MDS)的药物

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