进展|Octagam(免疫球蛋白10%)美国获批治疗成人皮肌炎

本文作者: 2周前 (07-22)

Octagam 10%[Immune Globulin Intravenous (Human),IVIg] 静 […]

Octagam 10%[Immune Globulin Intravenous (Human),IVIg] 静脉注射免疫球蛋白[人],在美国已被批准用于成人治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)。

2021年07月20日 Octapharma USA公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Octagam 10%(静脉注射免疫球蛋白[人])治疗成人皮肌炎(Dermatomyositis,DM)。

  • Octagam 10%是第1个也是唯一1个用于治疗成人皮肌炎(DM)的静脉注射免疫球蛋白(IVIg)。

美国FDA批准Octagam治疗皮肌炎,是基于3期ProDERM临床试验(ClinicalTrials.gov注册号:NCT02728752)的结果。这是一项关键性的随机临床试验,也是第一项评估IVIg治疗成人皮肌炎的长期疗效和安全性的研究。这项前瞻性、双盲、安慰剂对照的3期临床试验在全球36个临床中心(包括美国的17个)入组了95名患者,是评估IVIg作为皮肌炎治疗选择的最大规模研究。

ProDerm临床试验包括最初的16周、双盲、安慰剂对照期,患者随机接受高剂量Octagam 10%(2g/kg)或安慰剂每4周一次治疗。初始治疗期之后是24周的开放标签扩展期。如果患者在试验过程中病情恶化,允许他们更换治疗方案。研究中,采用2016年美国风湿病学会(ACR)/欧洲抗风湿病联盟(EULAR)肌炎反应标准测量患者对治疗的反应。

结果显示,在最初的16周双盲治疗期,接受Octagam的患者中有78.7%对治疗有积极反应,而接受安慰剂的患者中有43.8%对治疗有积极反应。在扩展期内改用IVIg后,安慰剂组在第40周时的反应率与Octagam 10%组在第16周时的反应率相似(最小改善为70%)。与总体主要终点一致,次要终点方面(包括总体改善量表[TIS]中除肌肉酶之外的所有子项目,皮肤皮肌炎疾病面积和严重程度指数[CDASI]),与安慰剂相比,IVIg治疗也显示出统计学上的显著改善。研究中,IVIg的安全性和耐受性与先前报道的IVIg治疗的安全性结果一致。

进展|Octagam(免疫球蛋白10%)美国获批治疗成人皮肌炎

皮肌炎(Dermatomyositis,DM)是一种罕见的免疫介导的炎症性疾病,其发病原因目前尚不明。皮肌炎患者通常患有皮疹、慢性肌肉炎症和进行性肌无力,该病通常影响40多岁至60多岁的成年人和5岁至15岁的儿童。皮肌炎的并发症包括吞咽困难、吸入性肺炎、呼吸问题,以及肌肉、皮肤和结缔组织中的钙沉积。与匹配的普通人群相比,皮肌炎患者的死亡率高出3倍以上。

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