2021年09月22日，Incyte公司宣布，美国FDA批准其JAK抑制剂Jakafi（ruxolitinib）芦可替尼扩展适应症，用于治疗曾经接受过一种或两种全身性治疗的成人和12岁以上儿童患者的慢性移植物抗宿主病（GVHD）。
这一批准是基于随机、开放标签的3期临床试验结果。试验结果显示，与最佳已有治疗相比，接受Jakafi治疗的激素难治性GVHD患者在24周时的总缓解率（ORR）为49.7%，显著高于对照组（25.6%，p<0.0001）。
这项研究已经在《新英格兰医学杂志》上发表。
Incyte拥有芦可替尼在美国的开发和推广权益，而诺华（Novartis）拥有美国以外的开发和推广权益。
Jakafi（ruxolitinib）芦可替尼 是一款口服“first-in-class”JAK1/JAK2抑制剂。JAKs属于细胞质酪氨酸激酶家族，其功能是转导细胞因子（如干扰素）介导的信号。JAK也是造血信号的主要组成部分，在GVHD早期有过度激活的现象。抑制JAK1/JAK2可抑制炎症性细胞因子的释放，减轻GVHD的病理进程，还可以抑制供体T细胞的激活，减轻免疫反应。它在2019年获得FDA批准用于治疗类固醇难治性急性GVHD。
移植物抗宿主病（GVHD）是同种异体干细胞移植后可能发生的潜在致命并发症。它是由于移植的细胞启动免疫应答并攻击受体器官造成的。GVHD有两种主要形式：急性GVHD，一般发生在移植100天内；慢性GVHD，一般发生在移植100天后。这两种形式均可累及多个器官系统，包括皮肤、胃肠道和肝脏。
| 信息 | 来源 |
| Incyte Announces FDA Approval of Jakafi® (ruxolitinib) for Treatment of Chronic Graft-Versus-Host Disease (GVHD) | https://www.businesswire.com/news/home/20210922005863/en |
| 免责声明 | 本资料仅作信息分享参考，诊疗请尊医嘱。 |
扫一扫 
