Avacopan（研发代码CCX168）是一款口服给药的选择性补体C5a受体（C5aR）抑制剂，用于治疗两种主要的抗中性粒细胞胞浆自身抗体（ANCA）相关血管炎。
- ANCA相关血管炎是一种罕见且严重的自身免疫性肾病，存在高度未满足医疗需求。
2021年9月27日（北美东部夏令时），Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma (VFMCRP)宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Tavneos（avacopan）在日本上市，用于治疗抗中性粒细胞胞浆自身抗体（ANCA）相关血管炎的两种主要类型：显微镜下多血管炎（MPA）和肉芽肿伴多血管炎（GPA）
- 此次审批是这款C5aR抑制剂Avacopan在全球范围内首次获批。
该批准获得一项关键性3期试验的积极结果支持。来自331例多血管炎和肉芽肿伴多血管炎患者的数据表明，根据伯明翰血管炎活动评分（BVAS），在治疗第52周时，avacopan组的缓解率优于标准治疗。
具体而言，在治疗第52周，在avacopan组65.7%的患者观察到持续缓解，对照药物组为54.9%（非劣效性P<0.001；优效性P=0.007）。
安全性方面，37.3%接受avacopan治疗的患者和39.0%接受对照药物治疗的患者发生严重不良事件（不包括血管炎恶化）。
VFMCRP合作获批ChemoCentryx还在开发avacopan，用于治疗C3肾小球病（C3G）、化脓性汗腺炎（HS）和狼疮性肾炎（LN）患者。FDA已授予avacopan治疗ANCA相关血管炎和C3肾小球病的孤儿药资格。
VFMCRP合作伙伴Kissei Pharmaceutical将在日本销售TAVNEOS，预计在国民健康保险 (NHI) 价格确定后，尽快推出上市后。
Avacopan在治疗ANCA相关血管炎和其他补体驱动自身免疫和炎症性疾病中，通过精确阻断位于中性粒细胞等炎症细胞上的C5aR，阻止这些细胞受到C5a的激活，降低炎症损损伤，避免了上游补体抑制，并且不阻碍C5b-9生成，保留机体防御机制(MAC)，此外还保留了C5L2通路有益的功能。
抗中性粒细胞胞浆自身抗体（ANCA）相关血管炎（AAV）也称为嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）是一种由于C5a补体途径的过度激活，进一步激活中性粒细胞，导致炎症和小血管破坏的全身性疾病，会引起器官损伤和衰竭。目前，ANCA相关血管炎的治疗包括非特异性免疫抑制剂（环磷酰胺或利妥昔单抗），联合每日糖皮质激素长期给药，这可能导致显著的临床风险，包括因感染导致的死亡。
| 信息 | 来源 |
| VFMCRP announces approval for Tavneos® (avacopan) for the treatment of ANCA-associated vasculitis in Japan | https://www.businesswire.com/news/home/20210926005078/en/ |
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