新药|Fyarro(白蛋白西罗莫司)美国获批治疗血管周上皮样细胞肿瘤(PEComa)

本文作者: 7个月前 (11-24)

2021年11月23日(美国洛杉矶),Aadi Bioscience公司宣布,美国FDA已批准创新mTOR抑制 […]

2021年11月23日(美国洛杉矶),Aadi Bioscience公司宣布,美国FDA已批准创新mTOR抑制剂Fyarro(sirolimus protein-bound particles) 西罗莫司白蛋白结合颗粒上市,用于静脉注射治疗局部晚期不可切除性/转移性恶性血管周上皮样细胞肿瘤(PEComa)成人患者。

  • Fyarro是美国FDA批准的首款用于治疗成人晚期恶性PEComa的药物。

本次批准是基于该药在一项2期临床试验AMPECT中获得的积极数据。试验最新数据表明,接受Fyarro单药治疗的晚期恶性PEComa患者的总缓解率(ORR)达到了39%(n=12/31;95% CI:22%-58%),2例患者在长期随访后达到完全缓解(CR)。试验的中位缓解持续时间尚未达到,中位随访时间为36个月。92%的患者缓解持续时间大于或等于6个月。

新药|Fyarro(白蛋白西罗莫司)美国获批治疗血管周上皮样细胞肿瘤(PEComa)

Fyarro(sirolimus protein-bound particles) 西罗莫司白蛋白结合颗粒

mTOR是一类丝/苏氨酸激酶,细胞内存在mTORC1和mTORC2两种复合体,其信号通路的稳定性会影响T细胞中细胞因子的表达,并参与免疫抑制,影响DNA转录,调节细胞的生长与凋亡。恶性PEComa常伴有TSC1和/或TSC2基因突变,导致mTORC1通路激活并促使肿瘤生长。因此,mTORC1信号通路是治疗恶性PEComa的有效靶点。

西罗莫司(sirolimus)又称为雷帕霉素(rapamycin),是一种常用的特异性mTOR抑制剂。Fyarro(研发代码ABI-009)是一款将西罗莫司与白蛋白结合制成的纳米颗粒。与目前的mTOR抑制剂相比,它具有更优越的药代动力学特性、更广的治疗窗口、更高的肿瘤组织药物暴露量、更强的靶细胞抑制作用以及更良好的安全性等多重优点。该药此前已被FDA授予孤儿药资格、快速通道资格和突破性疗法认定。

血管周围上皮样细胞肿瘤(Perivascular epithelioid cell tumor,PEComa)是一种由mTOR激活驱动的超罕见软组织肉瘤亚型,PEComas已被证明经常在TSC1和/或TSC2基因中含有突变,导致 mTOR 通路的激活,它们通常发生在患有结节性硬化症(tuberous sclerosis)的儿童身上,主要形成于胃、肠、肺、女性生殖器官和泌尿生殖器官的软组织上,大多数为良性。目前该病主要依靠手术治疗,常规放化疗无明显疗效,对于无法手术及发生肿瘤转移的患者尚无有效治疗选择,因此存在未满足医疗需求。

信息来源
Aadi Bioscience Announces FDA Approval of its First Product FYARRO™ for Patients with Locally Advanced Unresectable or Metastatic Malignant Perivascular Epithelioid Cell Tumor (PEComa)https://ir.aadibio.com/news-releases/news-release-details/aadi-bioscience-announces-fda-approval-its-first-product
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