进展|Trikafta/Kalydeco欧盟获批治疗6-11岁儿童囊性纤维化(CF)

本文作者: 2年前 (2022-01-12)

2022年01月11日,欧盟委员会(EC)批准Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/el […]

2022年01月11日,欧盟委员会(EC)批准Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与Kalydeco(ivacaftor)依伐卡托联合使用的标签扩展,用于治疗CFTR基因至少有1个F508del突变6至11岁儿童的囊性纤维化。

EC的批准意味着欧盟1,500 多名儿童首次有资格接受针对CF根本原因的治疗。

Kaftrio与ivacaftor联合使用,旨在提高细胞表面CFTR蛋白的质量和功能。通过结合CFTR蛋白上的不同位点,它们共同作用以增加细胞表面成熟蛋白的数量。Ivacaftor旨在促进CFTR 蛋白跨细胞膜运输盐和水的能力。这些药物共同作用以帮助水合和清除气道中的粘液。

囊性纤维化(CF)是一种使人衰弱、寿命缩短的遗传性疾病,从出生开始就会对全身器官造成渐进性损伤。目前尚无治愈方法,英国一半的 CF 患者在 36 岁之前死亡。英国有超过 10,830 人被诊断出患有 CF,这是世界上第2高的数字。治疗对患者的日常生活具有重要意义,这可能需要长达 4 小时或更长时间,包括雾化器、物理治疗和每天多达 70 片药片。

信息来源
European Commission approves cystic fibrosis treatment for six to 11-year-oldshttps://www.pharmatimes.com/news/european_commission_approves_cystic_fibrosis_treatment_for_six_to_11-year-olds_1386105
免责声明本资料仅作参考,诊疗请遵医嘱。
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