新药|Ngenla(Somatrogon)日本获批治疗儿童生长激素缺乏症(GHD)

本文作者: 2年前 (2022-01-22)

2022年01月20日(东京和迈阿密)辉瑞日本公司(Pfizer)与OPKO Health公司联合宣布,日本厚 […]

2022年01月20日(东京和迈阿密)辉瑞日本公司(Pfizer)与OPKO Health公司联合宣布,日本厚生劳动省(MHLW)已批准Ngenla(somatrogon)24mg和60mg注射笔治疗儿童生长激素缺乏症(GHD)。

此次日本批准,基于一项日本3期研究和一项全球3期研究的结果。

这些研究在GHD儿童患者中开展,将somatrogon(每周给药一次)与注射用重组人生长激素Genotropin(somatropin,每天给药一次)的疗效和安全性进行了比较。在这2项研究中,治疗12个月后,somatrogon在主要终点年身高生长速度(height velocity)方面与Genotropin疗效相当。

2项研究中,somatrogon的耐受性总体良好、安全性与Genotropin相当,2个治疗组之间观察到的不良事件类型、数量、严重程度相似。

新药|Ngenla(Somatrogon)日本获批治疗儿童生长激素缺乏症(GHD)

迄今为止的研究结果表明,与每天一次的hGH相比,每周一次的somatrogon能显著减少生活方式干扰、支持患者偏好、并提高依从性。2014年,辉瑞与OPKO签署了一项全球协议,开发和商业化somatrogon用于治疗GHD。根据协议,OPKO负责实施临床项目,辉瑞负责产品注册和商业化。双方将酌情评估其他儿童和成人适应症的可能性。在美国和欧盟,somatrogon均被授予了治疗GHD儿童和成人的孤儿药资格(ODD)。目前,somatropin也正在接受美国FDA的审查,目标行动日期为2022年1月。

Ngenla(somatrogon)是一种每周1次的长效重组人生长激素(hGH),Somatrogon是一种新分子实体,含有人生长激素的天然序列,并且在N端含有1个拷贝、C端含有2个拷贝的人绒毛膜促性腺激素(hCG)β链C端肽(CTP),CTP可延长该分子的半衰期。

儿童生长激素缺乏症(GHD)是一种严重的罕见疾病,由垂体分泌的生长激素不足引起。GHD患儿不仅身材矮小,而且还存在代谢异常、心理社会挑战、认知缺陷和生活质量差等问题。几十年来,GHD的护理标准一直是每天皮下注射一次人生长激素(hGH),以改善生长和代谢影响。对于护理者和患者来说,每天注射的治疗负担很高,这可能导致依从性差,降低整体治疗效果。

信息来源
Japan’s MHLW Approves Pfizer and OPKO’s NGENLA® (Somatrogon), a New Long-Acting Treatment for Pediatric Growth Hormone Deficiencyhttps://www.opko.com/news-media/press-releases/detail/458/japans-mhlw-approves-pfizer-and-opkos-ngenla
免责声明本资料仅作参考,诊疗请遵医嘱。
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