进展|伽蜜芬(依马利尤单抗)中国获批治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)

本文作者: 2年前 (2022-03-11)

2022年03月11日,中国国家药监局(NMPA)官网最新公示,苏庇医药申请的Gamifant(emapalu […]

2022年03月11日,中国国家药监局(NMPA)官网最新公示,苏庇医药申请的Gamifant(emapalumab)伽蜜芬(依马利尤单抗)(曾用名:依帕伐单抗)新药上市申请已获得批准。根据中国国家药监局药品审评中心(CDE)优先审评公示,该产品将用于:难治性、复发性或进展性疾病或对常规HLH疗法不耐受的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)成人和儿童患者的治疗。

在临床疗效方面,根据2020年5月《新英格兰医学杂志》发表的一项全球多中心、单臂、关键性2/3期临床研究,依马利尤单抗治疗儿童原发性HLH获得积极结果,证实了它是原发性HLH患者的有效靶向治疗方案。

该研究共计34例患者接受依马利尤单抗治疗;26例患者完成了研究。结果显示,在完成8周治疗后,经治组(n=27)和整个研究组(加上7例未经治患者,n=34)分别有63%、65%的患者病情缓解,这显著高于预设的零假设40%;两组分别有70%、65%的患者能够开展造血干细胞移植(HSCT);在最后一次观察中,两组分别有74%、71%的患者仍存活。

此前,依马利尤单抗曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定、优先审评资格和孤儿药资格,并已于2018年在美国获批上市。2020年12月,CDE受理了依马利尤单抗注射液三项新药上市申请,分别对应10mg(2ml)/瓶、50mg (10ml)/瓶和100mg (20ml)/瓶这三种规格。随后该三项上市申请被CDE纳入优先审评,拟定适应症均为原发性HLH成人和儿童(新生儿及以上)患者。

Gamifant(emapalumab)伽蜜芬依马利尤单抗)最初由Novimmune SA公司开发,Swedish Orphan Biovitrum AB(下称Sobi公司)于2018年通过独家许可协议获得了依马利尤单抗的全球权益。这是一款与干扰素γ(IFNγ)结合的单克隆抗体,能够中和IFNγ的作用。IFNγ是诱导细胞凋亡的关键细胞因子,INFγ的大规模过度表达被认为是导致免疫系统过分激活的主要原因,这最终会导致器官衰竭。

原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(Primary Hemophagocytic LymphohistiocytosisHLH)是一种非常罕见,进展迅速,通常致命的高度炎症性综合征,IFNγ在疾病发生中起到关键性作用。患者症状通常在出生后第一年就会出现,如不加以治疗,平均生存期不到两个月。该病前期治疗的目标是尽快控制住高度炎症的紧急状况,为患者进行造血干细胞移植(HSCT)做准备。

信息来源
中国国家药监局3月11日药品批准证明文件待领取信息.  https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20220311123158177.html
免责声明本资料仅作参考,诊疗请遵医嘱。
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