新药|Hyftor(西罗莫司外用凝胶)美国获批治疗结节性硬化症相关的面部血管纤维瘤

本文作者: 2年前 (2022-04-05)

2022年04月04日(马里兰州贝塞斯达)Nobelpharma America, LLC 在东京宣布美国FD […]

2022年04月04日(马里兰州贝塞斯达)Nobelpharma America, LLC 在东京宣布美国FDA 已批准 Hyftor™(sirolimus topical gel)0.2% 西罗莫司外用凝胶,作为成人和6岁以上儿童与结节性硬化症( Tuberous Sclerosis,TSC)相关的面部血管纤维瘤(Facial Angiofibroma Associated with TSC)的首个局部治疗药物 . 

Hyftor™(sirolimus topical gel)0.2% 西罗莫司外用凝胶 是FDA批准的第1个也是唯一1个明确的外用药物,用于治疗成人和6岁及以上儿童与 TSC 相关的面部血管纤维瘤。凝胶的应用应仅限于血管纤维瘤受累的区域,应用部位不应被阻塞。在临床研究中,Hyftor™ 已被证明可以在 12 周时改善面部血管纤维瘤的大小和发红。Hyftor™ 禁用于对西罗莫司或凝胶的任何其他成分有过敏史的患者。Hyftor™(西罗莫司外用凝胶)0.2% 用于治疗成人和 6 岁及以上儿童与结节性硬化症相关的面部血管纤维瘤。Hyftor™(西罗莫司外用凝胶)0.2% 不适用于 6 岁以下的儿童。

新药|Hyftor(西罗莫司外用凝胶)美国获批治疗结节性硬化症相关的面部血管纤维瘤

结节性硬化症 (TSC) 是一种遗传性疾病,会导致肿瘤在各种器官中形成,主要是大脑、眼睛、心脏、肾脏、皮肤和肺,并在患者的一生中持续存在。大约 75%-80% 的 TSC 患者可见面部血管纤维瘤。与 TSC 相关的面部血管纤维瘤是指由基因突变引起的面部皮肤损伤,导致细胞生长失控。如果不进行治疗,这些可能会导致严重的毁容、出血、瘙痒和红斑。在美国,大约有 50,000 人患有 TSC,估计有 40,000 人患有 TSC 相关的面部血管纤维瘤,其中大多数被诊断为儿童。没有观察到性别、种族或民族的患病率差异。

Hyftor™ 在 cGMP 环境中制造,有助于提供一致的凝胶输送配方。Nobelpharma 致力于帮助确保其药物的可及性,并计划提供患者支持计划,旨在帮助符合条件的患者完成整个治疗过程。Hyftor™ 将在未来几个月内在美国上市。

与结节性硬化症相关的面部血管纤维瘤(Facial Angiofibroma Associated with Tuberous Sclerosis)结节性硬化症 (TSC) 是一种常染色体显性遗传罕见病,可导致良性肿瘤在全身生长。这些肿瘤可以在皮肤和重要器官上发展,包括大脑、肾脏、肺和心脏,并可能导致行为和神经系统表现,如自闭症、智力障碍和癫痫。与TSC相关的面部血管纤维瘤是由雷帕霉素(西罗莫司)机制靶标 (mTOR) 通路的异常激活引起的面部皮肤损伤。它们是粉红色或带红色的肿块,通常位于脸颊、鼻子和下巴上。如果不进行治疗,它们可能会导致严重的毁容、出血、瘙痒和红斑。

信息来源
FDA approves Nobelpharma’s HYFTOR™ (sirolimus topical gel) 0.2%https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-nobelpharmas-hyftor-sirolimus-topical-gel-0-2-301516272.html
Launch of RAPALIMUS® GEL 0.2%
SAKIGAKE Designation & Orphan Drug Designation
Treatment for Angiofibroma in Tuberous Sclerosis Complex
https://www.nobelpharma.co.jp/_cms/wp-content/uploads/2020/07/20180606_en.pdf
免责声明本资料仅作参考,诊疗请遵医嘱。
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