进展|Xenpozyme(olipudase alfa)欧盟获批酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)

本文作者: 1个月前 (07-03)

2022年06月28日(巴黎) 赛诺菲(Sanofi)宣布,欧盟委员会(EC)已批准Xenpozyme(oli […]

2022年06月28日(巴黎) 赛诺菲(Sanofi)宣布,欧盟委员会(EC)已批准Xenpozyme(olipudase alfa):该药是一种酶替代疗法(ERT),用于患有A/B型或B型酸性鞘磷脂缺乏症(ASMD)的儿童和成人患者,治疗ASMD的非中枢神经系统(non-CNS)表现。

ASMD是一种罕见的、进行性的、潜在危及生命的疾病。Xenpozyme是第一种获批治疗ASMD的疗法。在临床试验中,Xenpozyme治疗有效改善了ASMD儿科和成人患者的多种非中枢神经系统临床表现。

此次欧盟批准基于ASCEND和ASCEND-Peds临床试验的数据。这些试验证实,在ASMD成人和儿童患者中,Xenpozyme治疗在肺功能(通过肺一氧化碳弥散量[DLco]衡量)、脾脏和肝脏体积减少方面表现出强劲的临床相关改善,同时具有良好的耐受性和安全性。

酸性鞘磷脂酶缺乏症(acid sphingomyelinase deficiency,ASMD) 在历史上被称为尼曼-匹克病A型、A/B型和B型,该病是一种罕见的、进行性的、潜在危及生命的遗传病。ASMD代表了一种疾病谱,有2种类型可能代表一个连续疾病谱的两端,即ASMD A型和ASMD B型。ASMD A/B型是一种中间形式,包括不同程度的中枢神经系统(CNS)受累。

Xenpozyme(olipudase alfa)是一种酶替代疗法(ERA),旨在替代缺乏或有缺陷的酸性鞘磷脂酶(ASM),这是一种允许鞘磷脂分解的酶。鞘磷脂在细胞中的积累会对肺、脾、肝以及其他器官造成损害,可能导致早期死亡。

2022年3月,Xenpozyme在日本通过SAKIGAKE(日本新药审评审批的一种优先通道)获得批准,这标志着olipudase alfa在全球范围内的第一次监管批准。

目前,Xenpozyme正在儿童和成人患者中进行研究,以治疗ASMD的non-CNS表现。Xenpozyme尚未对ASMD A型患者进行研究。

在欧盟、美国、日本,olipudase alfa分别被授予了优先药物资格(PRIME)、突破性疗法认定(BTD)、SAKIGAKE资格认定(创新药物)。在美国,FDA已将olipudase alfa生物制品许可申请(BLA)的审查期延长了3个月,并已指定新的目标行动日期(PDUFA日期)为2022年10月3日。

信息来源
Xenpozyme® (olipudase alfa) approved by European Commission as first and only treatment for ASMDhttps://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2022/2022-06-28-05-30-00-2469974
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