新药|Terlivaz(Terlipressin)美国获批治疗肝肾综合征(HRS)

本文作者: 2年前 (2022-09-15)

2022年09月14日(都柏林)Mallinckrodt plc 宣布美国食品药品监督管理局 (FD […]

2022年09月14日(都柏林)Mallinckrodt plc 宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准 Terlivaz ® (terlipressin) 特利加压素注射剂,改善肝肾综合征(HRS)成人的肾功能迅速下降。

  • Terlivaz 是第1个也是唯一1个获得 FDA 批准的产品,用于改善肝肾综合征 ( Hepatorenal Syndrome ,HRS) 成人的肾功能,肾功能迅速下降,HRS是一种需要住院治疗的急性和危及生命的疾病。 

FDA 的批准部分基于3期 CONFIRM 试验的结果,该试验是有史以来规模最大的前瞻性研究(n=300),旨在评估特利加压素在 HRS 1 型(HRS-1)患者中的安全性和有效性。美国和加拿大。CONFIRM 试验达到了验证 HRS 逆转的主要终点,定义为肾功能改善、避免透析和短期存活 (p=0.012)。1为实现经验证的 HRS 逆转,患者必须在第 14 天或出院前连续两次血清肌酐 (SCr) 值≤1.5 mg/dL,至少相隔两个小时。为纳入主要疗效终点分析,患者必须在达到经验证的 HRS 逆转后至少 10 天存活且未进行肾脏替代治疗(例如透析)。初步结果在 AASLD 年会 The Liver Meeting® 2019的最新会议上公布。结果还于2021年3月发表在《新英格兰医学杂志》上。CONFIRM 试验是在2021年AASLD肝肾综合征指南中发布的更新诊断标准和术语之前完成的。

与安慰剂相比,在至少 4% 接受 Terlivaz 治疗的患者中,最常见的不良反应是 19.5% (n=39) 的患者报告的腹痛 (vs. 6.1%; n=6),报告的恶心率为 16% ( n=32) 患者 (vs. 10.1%; n=10),15.5% (n=31) 患者报告呼吸衰竭 (vs. 7.1%; n=7) 13% (n=26) 报告腹泻的患者(与 7.1%;n=7)和 12.5%(n=25)的患者(与 5.1%;n=5)报告了呼吸困难。 

美国肝病研究协会 (AASLD) 指南和美国胃肠病学会 (ACG) 指南推荐特利加压素。特利加压素是HRS中研究最多的药物之一,已发表 70 多篇手稿和提供了迄今为止的临床数据摘要。它已在美国以外获得批准超过 30 年,并在五大洲获得批准的国家/地区的适应症。 Terlivaz 预计将在未来几周内在美国上市。

新药|Terlivaz(Terlipressin)美国获批治疗肝肾综合征(HRS)

肝肾综合征 ( Hepatorenal Syndrome ,HRS)

涉及肾功能快速下降的肝肾综合征 (HRS) 是一种急性且危及生命的疾病,发生在晚期肝病患者身上。HRS 分为2种不同的类型——一种是快速进展型,导致急性肾功能衰竭,患者通常需要住院治疗,另一种更慢性的类型,会在数周至数月内进展。HRS 涉及肾功能迅速下降估计每年影响 30,000 至 40,000 名美国人。如果不治疗,HRS 会导致肾功能迅速下降中位生存时间约为两周,三个月内死亡率超过 80%。肝移植是目前HRS患者的唯一治愈办法。

特利加压素(terlipressin)

内源性加压素由人垂体后叶分泌,特利加压素为其合成类似物,具有收缩血管和抗出血的药理作用,可降低肝脏血流量和门静脉压(与晚期肝硬化相关的血流动力学异常的主要原因)。1980年12月,特利加压素首次获批,用于治疗出血性食管静脉曲张,至今已有30多年历史。特利加压素被美国肝病学会(AASLD)指南和美国胃肠病学会(ACG)指南推荐为一线用药。

信息来源
Mallinckrodt Receives U.S. FDA Approval for Terlivaz® (terlipressin) for injection for the Treatment of Hepatorenal Syndrome (HRS)https://www.prnewswire.com/news-releases/mallinckrodt-receives-us-fda-approval-for-terlivaz-terlipressin-for-injection-for-the-treatment-of-hepatorenal-syndrome-hrs-301624894.html
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