进展|Imcivree(Setmelanotide)英国获批治疗Bardet-Biedl综合征(BBS)的肥胖和控制饥饿

本文作者: 3周前 (11-21)

2022年11月21日 (波士顿E) Rhythm Pharmaceuticals, Inc.的生物制药公司宣 […]

2022年11月21日 (波士顿E) Rhythm Pharmaceuticals, Inc.的生物制药公司宣布英国药品和保健品监管局 (MHRA) 扩大了 IMCIVREE ®(setmelanotide)的营销授权,以包括治疗肥胖和控制与基因确认的巴德-毕德氏症候群(BBS)相关的饥饿-成人和6岁及以上儿童患者的BBS。

IMCIVREE 被国家健康与护理卓越研究所 (NICE) 选为“高度专业化技术”进行评估。公司计划与英国国民健康服务体系(NHS)密切合作,最终确定 IMCIVREE 覆盖范围的指南。

巴德-毕德氏症候群(Bardet-Biedl syndrome,BBS)是一种罕见的遗传疾病,在欧盟 (EU) 和英国 (UK) 影响了大约 2,500 人。患有 BBS 的人可能会在生命的早期经历无法满足的饥饿,也称为食欲过盛和严重的肥胖。大约 1,500 名患者被诊断出患有 BBS,目前正在欧盟和英国的学术机构接受治疗。“

IMCIVREE ® (setmelanotide) 适应症

在美国,setmelanotide 适用于 6 岁及以上因 POMC、PCSK1 或 LEPR 缺陷引起的单基因或综合征肥胖的成人和儿童患者的慢性体重管理,根据 FDA 批准的测试证明 POMC 中的变异、PCSK1 或 LEPR 基因被解释为致病性、可能致病性或意义不明 (VUS) 或 BBS。

在欧盟和英国,setmelanotide 用于治疗肥胖症和控制与基因证实的 Bardet-Biedl 综合征 (BBS) 或基因证实的功能丧失双等位基因前阿黑皮素 (POMC) 相关的饥饿,包括 PCSK1成人和 6 岁及以上儿童的缺乏症或双等位基因瘦素受体 (LEPR) 缺乏症。

信息来源
Rhythm Pharmaceuticals Announces ▼IMCIVREE® (setmelanotide) Granted Marketing Authorization in Great Britain for Treatment of Obesity and Control of Hunger in Bardet-Biedl Syndromehttps://www.wavy.com/business/press-releases/globenewswire/8700535/rhythm-pharmaceuticals-announces-%E2%96%BCimcivree-setmelanotide-granted-marketing-authorization-in-great-britain-for-treatment-of-obesity-and-control-of-hunger-in-bardet-biedl-syndrome/
免责声明本资料仅作参考,诊疗请遵医嘱。
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