新药|HEMGENIX(etranacogene dezaparvovec)美国获批治疗成人B型血友病

本文作者: 2周前 (11-23)

2022年11月22日(宾夕法尼亚州普鲁士王)生物技术公司CSL Behring宣布美国食品和药物管理局(FD […]

2022年11月22日(宾夕法尼亚州普鲁士王)生物技术公司CSL Behring宣布美国食品和药物管理局(FDA)批准首款一次性基因疗法Hemgenix (etranacogene dezaparvovec),用于治疗18岁及以上血友病B患者。

Hemgenix的安全性和有效性在两项对57名18-75岁患有严重或中度B型血友病的成年男性的研究中进行了评估,其有效性是基于男性年化出血率(ABR)的下降而确定的。在一项有54名参与者的研究中,受试者的IX因子活动水平增加,对常规IX因子替代预防的需求减少,ABR与基线相比降低了54%。在正在进行的临床试验中,HEMGENIX 降低了每年的出血率,并且94%的患者停止了因子IX预防并保持未预防。

与Hemgenix相关的最常见不良反应包括肝酶升高、头痛、轻度输液相关反应和流感样症状。

HEMGENIX(etranacogene dezaparvovec-drlb) 是一种一次性基因治疗产品,以单剂量静脉输注。Hemgenix由携带凝血因子IX基因的病毒载体组成。该基因在肝脏中表达,产生IX因子蛋白,以增加血液中IX因子的水平,从而限制出血发作。Hemgenix是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法,被批准用于治疗目前使用IX因子预防疗法,或目前或历史上有危及生命的出血,或有反复严重自发性出血发作的成人血友病(先天性IX因子缺乏)的治疗。

据悉,该款基因疗法定价350万美元,是目前美国最贵的药。Hemgenix最初由uniQure公司开发,CSL Behring于2021年5月获得该药物的全球独家许可,负责该产品的开发、注册和商业化。根据协议,uniQure将获得4.5亿美元的现金付款,并将有资格根据监管和商业里程碑获得高达16亿美元的付款,此外,uniQure还将有资格获得分层的两位数特许权使用费。2022年5月,Hemgenix上市申请获得FDA优先审查资格,早前还获得FDA的孤儿药和突破性疗法认定。

B型血友病 是一种罕见的终身出血性疾病,其原因是血凝因子IX缺乏或不足。血凝因子IX是一种产生血凝块以止血所需的蛋白质。B型血友病的症状包括受伤、手术后的长时间出血或大出血;情况严重的患者,出血发作可以在没有明确原因的情况下自发发生。长时间出血会导致严重的并发症,比如关节、肌肉或包括大脑在内的内脏器官出血。

B型血友病在人口中的患病率约为四万分之一,B型血友病约占血友病患者的15%。大多数患有B型血友病并出现症状的为男性,而许多携带这种疾病的女性是没有症状的。然而,据估计,10-25%的女性携带者症状轻微,并且会在极少数情况下可能出现中度或严重症状。B型血友病的治疗通常包括替换缺失或缺乏的凝血因子,以提高身体止血和促进愈合的能力。严重B型血友病患者通常需要静脉注射IX因子替代产品的常规治疗方案,以维持足够的凝血因子水平以防止出血发作。

信息来源
U.S. Food and Drug Administration approves CSL’s HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec-drlb), the first gene therapy for hemophilia Bhttps://www.prnewswire.com/news-releases/us-food-and-drug-administration-approves-csls-hemgenix-etranacogene-dezaparvovec-drlb-the-first-gene-therapy-for-hemophilia-b-301685654.html
FDA Approves First Gene Therapy to Treat Adults with Hemophilia Bhttps://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-hemophilia-b
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