新药|Lamzede(Velmanase-alfa)美国获批治疗α-甘露糖苷贮积症

本文作者: 1年前 (2023-02-17)

2023年02月16日 (波士顿) Chiesi Group旗下凯西制药(Chiesi Farmaceutic […]

2023年02月16日 (波士顿) Chiesi Group旗下凯西制药(Chiesi Farmaceutici)业务部门公司Chiesi Global Rare Diseases宣布,美国FDA已批准Lamzede(velmanase alfa-tycv)用于治疗α-甘露糖苷贮积症(AM)成人和儿童患者的非中枢神经系统表现。

  • Lamzede是第1个也是唯一1个在美国获批用于α-甘露糖苷贮积症的酶替代疗法.
新药|Lamzede(Velmanase-alfa)美国获批治疗α-甘露糖苷贮积症

Lamzede(velmanase alfa-tycv)维曼酶α,是人α-甘露糖苷酶的重组形式,旨在提供或补充天然α-甘露糖苷酶,该酶参与降解富含甘露糖的寡糖,以防止其在体内各种组织中蓄积。2018年3月,Chiesi Group获得了欧盟委员会对Lamzede的上市许可,用于治疗轻度至中度AM患者的非神经系统表现。2022年9月,Lamzede的生物制品许可申请(BLA)获FDA受理,并被授予优先审评资格。

α-甘露糖苷贮积症(Alpha-mannosidosis,AM)是一种超罕见的、进行性溶酶体贮积症,由α-甘露糖苷酶缺乏引起。AM的患病率约为每500,000名至每1,000,000名出生的婴儿中就有1名。AM导致机体细胞无法正确分解某些复合糖基团。糖类的积累会影响身体的许多器官和系统。疾病的影响因人而异,随着时间的推移而进展。随着患者年龄的增长症状可能会发生变化,包括复发性胸部和耳部感染、听力丧失、独特的面部特征、肌无力、骨骼和关节异常、视觉异常和认知异常。

信息来源
Chiesi Global Rare Diseases Announces FDA Approval of Lamzede®(velmanase alfa-tycv) for Alpha-Mannosidosishttps://www.prnewswire.com/news-releases/chiesi-global-rare-diseases-announces-fda-approval-of-lamzedevelmanase-alfa-tycv-for-alpha-mannosidosis-301749440.html
免责声明本资料仅作参考,诊疗请遵医嘱。
赞: (0)
咨询 扫一扫

 

关于作者

文章数:5585 篇联系邮箱:care@100pei.com咨询微信:yes698896

相关

发表评论