新药|Altuviiio(Efanesoctocog alfa)美国获批1周1次治疗A型血友病

2023年02月23日（巴黎和斯德哥尔摩）赛诺菲（Sanofi）与Sobi共同开发的高持续性的 VIII 因子替代疗法 Altuviiio（efanesoctocog alfa）获FDA批准上市，用以预防与治疗血友病A成人与孩童患者出血。

FDA 的批准基于最近发表在《新英格兰医学杂志》上的关键 XTEND-1 Ⅲ期研究的数据。XTEND-1是一项开放标签、非随机的介入试验，目的为检视在那些曾经接受过凝血因子VIII疗法、12岁或以上的严重血友病A患者中（n=159），以一周一次剂量的Altuviiio治疗时的疗效与安全性。试验结果显示，每周一次Altuviiio预防性治疗，显著降低严重血友病A患者中的年出血率。与此前接受的凝血因子VIII预防性治疗相比，Altuviiio在预防出血方面亦表现出优效性。此外，此药物也展现良好的耐受性，没有在患者体内观察到凝血因子VIII抑制剂的产生。最常见的治疗伴发不良反应（出现在>5%总病患中）包含头痛、关节疼痛（arthralgia）、跌倒与背痛。XTEND-1试验详细结果发表于今年1月的《新英格兰医学杂志》。

Altuviiio [Antihemophilic Factor (Recombinant), Fc-VWF-XTEN Fusion Protein-ehtl] [抗血友病因子（重组），Fc-VWF-XTEN 融合蛋白-ehtl] 前称（efanesoctocog alfa）是一款长效的凝血因子VIII重组蛋白疗法，是设计用于以一周一次的频率对血友病A患者进行预防性治疗的药品。此药品将凝血因子VIII，vWF部分区域、XTEN多肽与新式的Fc融合蛋白结合成复合体，这将延长药品存在血液循环内的时间，是新型的不依赖血管性血友病因子（VWF）的重组因子 VIII 疗法。

在血友病A的治疗中，虽然输入的凝血因子VIII在血液中可与血管性血友病因子（von Willebrand factor，vWF）结合形成复合体，进而提高其在血液中的稳定性，但当vWF被降解时，与之结合的凝血因子VIII也同时被降解，因此凝血因子VIII在血液中的半衰期便受vWF蛋白所限制，只有12个小时左右，通常患者需要每周接受3-4次凝血因子VIII输注，这为他们的生活带来极大的不便。Altuviiio可能是首个突破vWF因子天花板的在研凝血因子VIII疗法。Altuviiio曾获FDA的突破性疗法认定、快速通道资格与孤儿药资格。欧盟委员会亦授予其孤儿药资格。