新药|SKYCLARYS(Omavaloxolone)美国获批治疗16岁以上弗里德赖希共济失调症(FA)

2023年02月28日（德克萨斯州普莱诺）Reata Pharmaceuticals宣布，FDA已经批准Nrf2激动剂Skyclarys（omaveloxolone）的新药申请（NDA），用于治疗16岁以上弗里德赖希共济失调症（Friedreich’s Ataxia，FA）患者。

• Omaveloxolone是FDA批准的第1款针对弗里德赖希共济失调症的药物。

此次获批是基于MOXIe研究的第二部分试验的疗效和安全性数据、以及MOXIe研究第一部分试验和扩展试验的额外支持性数据。研究结果显示，48周后，接受omaveloxolone治疗的患者在共济失调神经系统评定量表（mFARS）得分方面得到显著的改善，达到了试验的主要终点。与安慰剂组相比，治疗组中患者的mFARS得分改善了2.41个点。其中，omaveloxolone的治疗使患者较基线时改善了1.55个点。此外，在包括弓形足（pes cavus）患者在内的患者群中，与安慰剂组相比，omaveloxolone的治疗使患者在mFARS得分上改善了1.93个点。

Skyclarys（omaveloxolone）RTA 408，是一种口服的Nrf2激动剂。Nrf2是一种诱导多个分子通路的转录因子，这些分子通路能够通过恢复线粒体功能、降低氧化应激、抑制促炎信号而减轻炎症反应。此前，Omaveloxolone曾在2021年11月获得FDA授予的快速通道资格，并在2022年5月获得罕见儿科疾病认定。

Reata宣布Skyclays的价格为每年37万美元。Reata估计，Skyclays上市时的总可用市场约为4500名患者，全球确诊患者约22000名。该药已在欧洲递交上市申请，预计2024年初获批。

弗里德赖希共济失调症（Friedreich’s Ataxia，FA）是一种最为常见的遗传性共济失调类型。大多数患者在青少年时期被确诊，在确诊后的10到15年内，便需要轮椅辅助生活，且通常只能活到30岁左右。FA是由于FXN基因的突变，限制了共济蛋白（frataxin）的产生，进而导致各种衰弱的症状和并发症，其中包括失去协调和平衡能力，肌肉无力，视力受损，听力和言语障碍，脊柱侧凸，糖尿病和心肌病等。