进展|VYVGART(Efgartigimod)英国获批治疗重症肌无力

本文作者: 2周前 (03-16)

2023年03月15日(荷兰阿姆斯特丹)Argenx 公司宣布英国药品和保健品监管局(MHRA)已授予其上市许 […]

2023年03月15日(荷兰阿姆斯特丹)Argenx 公司宣布英国药品和保健品监管局(MHRA)已授予其上市许可VYVGART ® (efgartigimod alfa-fcab) 作为标准疗法的补充,用于治疗 AChR 抗体阳性的成年全身性重症肌无力 (gMG) 患者。

MHRA 批准 VYVGART 是基于全球 3 期 ADAPT 试验的结果,该试验发表在 2021 年 7 月的《柳叶刀神经病学》杂志上. ADAPT 试验达到了其主要终点,表明与安慰剂相比,使用 efgartigimod 治疗后,抗 AChR 抗体阳性 gMG 患者在重症肌无力日常生活活动 (MG-ADL) 量表上有明显反应(68% 对 30%; p<0.0001)。反应者被定义为在第一个治疗周期2期间,MG-ADL 量表至少连续四个星期或更长时间下降两点。

与安慰剂相比,使用 efgartigimod 治疗后,定量重症肌无力 (QMG) 量表的反应者也明显增多(63% 对 14%;p<0.0001)。反应者被定义为在第一个治疗周期期间连续四个或更多周持续 QMG 量表的至少三分减少。

VYVGART 在 ADAPT 临床试验中显示出安全性。与安慰剂相比,VYVGART 最常报告的不良反应是上呼吸道感染(efgartigimod 治疗后 10.7% vs. 安慰剂 4.8%)和尿路感染(9.5% vs. 4.8%)。

VYVGART于2021年11月被 MHRA 授予有前途的创新医学( PIM )称号,并于2022年5月在早期获得药物计划下获得了积极的科学意见。

VYVGART(efgartigimod alfa-fcab)是一种人 IgG1 抗体片段,可与新生儿 Fc 受体(FcRn)结合,从而减少循环免疫球蛋白 G(IgG)自身抗体。它是第1个也是唯一1个获得批准的 FcRn 阻断剂。VYVGART 在美国、欧洲和英国被批准用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的全身性重症肌无力 (gMG) 成人,在日本被批准用于治疗没有抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体的 gMG 成人对类固醇或非甾体免疫抑制疗法 (IST) 的充分反应。

全身性重症肌无力 (Myasthenia Gravis,gMG) 是一种罕见的慢性自身免疫性疾病,其中 IgG 自身抗体破坏神经和肌肉之间的通讯,导致虚弱和可能危及生命的肌肉无力。大约85%的MG患者会在24个月内发展为gMG,全身肌肉都可能受到影响。确认具有 AChR 抗体的患者约占 gMG 总人口的 85%。

信息来源
argenx Announces UK MHRA Approval of VYVGART for the Treatment of Generalized Myasthenia Gravishttps://www.globenewswire.com/news-release/2023/03/15/2627797/0/en/argenx-Announces-UK-MHRA-Approval-of-VYVGART-for-the-Treatment-of-Generalized-Myasthenia-Gravis.html
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