新药|Joenja(Leniolisib)美国获批治疗APDS(活化磷酸肌醇3-激酶δ)综合征

本文作者: 1年前 (2023-03-25)

2023年03月24日(荷兰莱顿),Pharming公司宣布美国FDA已经批准Joenja(leniolisi […]

2023年03月24日(荷兰莱顿),Pharming公司宣布美国FDA已经批准Joenja(leniolisib)上市,用于治疗12岁及以上患有APDS(活化PI3Kδ(磷脂酰肌醇3-激酶δ))综合征 的成人/青少年患者。

  • Joenja®是美国第1个也是唯一1个批准用于治疗 APDS 的药物。

FDA的批准是基于随机三盲,含安慰剂对照的2/3期临床试验的结果,以及长期开放标签扩展试验结果。为期12周的随机对照研究显示,试验达到其共同主要终点。表现为与安慰剂相比,接受Joenja治疗的患者淋巴结大小指标降低0.25(-0.38,-0.12;P=0.0006;N=26);同时幼稚B细胞的比例指标改善37.30(24.06,50.54;P=0.0002;N=13)。这些指标的改善表示接受治疗后患者的免疫功能正常化。安全性方面,临床试验中最常见的不良事件为头痛、鼻窦炎和特应性皮炎。

新药|Joenja(Leniolisib)美国获批治疗APDS(活化磷酸肌醇3-激酶δ)综合征

Joenja(leniolisib)研发代码CDZ173,是一款口服小分子选择性PI3Kδ抑制剂。它抑制磷脂酰肌醇-3,4,5-三磷酸(PIP3)的产生。PIP3是一种重要的细胞信使,参与调节多种细胞功能,譬如细胞增殖、分化、细胞因子产生、细胞存活、血管生成和代谢。这款疗法最初由诺华公司开发,Pharming在2019年获得它的开发权益。FDA 在优先审查下评估了 Joenja ®的 APDS 申请,该申请被授予有可能显着改善严重疾病的治疗、诊断或预防的疗法。Joenja® 预计将于4月初在美国上市,并将于4月中旬发货。

APDS (activated phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kδ) syndrome) 活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征 也称为APDS症,PASLI病,是由PIK3CDPIK3R1基因突变引起的罕见的进行性原发性免疫缺陷病。这两个基因对免疫细胞的发育和功能至关重要。它们的多种变体可导致PI3Kδ信号通路的过度激活,引起免疫细胞无法正常成熟和行使功能,导致免疫缺陷和失常。APDS的症状包括严重的复发性窦肺感染、淋巴增生、自身免疫疾病和肠病。由于这些症状可能与多种疾病相关(比如其他原发性免疫缺陷),患者经常被误诊,诊断延误时间平均长达7年。这种延误可能导致疾病损害随着时间的推移而累积,造成永久性的肺损伤和淋巴瘤。

信息来源
Pharming announces US FDA approval of Joenja® (leniolisib) as the first and only treatment indicated for APDShttps://www.prnewswire.com/news-releases/pharming-announces-us-fda-approval-of-joenja-leniolisib-as-the-first-and-only-treatment-indicated-for-apds-301781147.html
免责声明本资料仅作参考,诊疗请遵医嘱。
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