大多数儿童白血病是急性的，一些靶向药物可用于某些儿童白血病。
几乎所有CML患儿的白血病细胞都有异常的费城染色体（BCR-ABL基因突变），有助于抑制白血病细胞生长的靶向药物，称为BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）如：
这些药物在大多数儿童中长期控制白血病非常有效，但尚不清楚这些药物是否可以帮助治愈CML。少数患有急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿童在其白血病细胞中也有费城染色体。研究表明，当这些药物与化疗同时使用时，其结果会得到改善。
这些药物可能减缓孩子的生长，特别是如果在青春期之前使用。
- Mylotarg（Gemtuzumab ozogamicin）吉妥珠单抗 是第1种靶向CD33的抗体药物偶联物（ADC），该药可用于治疗一些急性髓性白血病（AML）患儿。
- 倍利妥（贝林妥欧单抗）Blincyto（Blinatumomab）用于治疗成人及儿童复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病。
许多其他目标药物现在被用于治疗成人AML，其中一些目前正在临床试验中用于儿童。
分化剂：APL与AML的其他亚型不同，分化剂可以帮助APL中的白血病细胞（胚细胞）成熟（分化）成正常的白细胞。其中两种药物可用于治疗APL：
- 全反式维甲酸（ATRA，维甲酸）
- 三氧化二砷（ATO）
这2种药物均可引起严重的副作用，称为分化综合征（以前称为视黄酸综合征）。当白血病细胞将某些化学物质释放到血液中时会发生这种情况。最常见的是在治疗的前几周，以及白细胞计数高的患者。
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