5种治疗糖原累积病(GSD)的药物

本文作者: 4个月前 (08-12)

糖原贮积病有12型,治疗方案取决于类型。

糖原累积病(Glycogen storage disease,GSD)是一类由于先天性酶缺陷所造成的糖原代谢障碍疾病,多数属常染色体隐性遗传。糖原合成和分解代谢中所必需的各种酶至少有8种,由这些酶缺陷所造成的临床疾病有12型,比较集中在肝细胞或肌肉。

  • Ⅰ、Ⅲ、Ⅳ、Ⅵ、Ⅸ型以肝脏病变为主
  • Ⅱ、Ⅴ、Ⅶ型以肌肉组织受损为主

这类疾病有一个共同的生化特征,即是糖原贮存异常,治疗取决于糖原贮积病的类型。例如GSD-I型,通常一日多餐补充碳水化合物,以防止低血糖。2018年5月11日,国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,糖原累积病被收录其中。

治疗药物

1、α-L-艾杜糖醛酸酶(Iduronidase)

酶替代疗法:α-L-艾杜糖醛酸酶(L-iduronidase, alpha-L-iduronidase, laronidase) 以 Aldurazyme(拉罗尼酶) 品牌名销售,可用于治疗粘多糖贮积症(MPS)I型,糖胺聚糖在溶酶体中积累并在身体的许多不同组织中引起实质性疾病。

在Aldurazyme之前,没有药物可以治疗MPS I。它由拜玛林制药(BioMarin Pharmaceutical Inc.)制造,并由美国健赞【Genzyme Corporation赛诺菲(Sanofi)的子公司】分销。

Aldurazyme以静脉输注的形式给药。

2、艾杜糖硫酸酯酶(Idursulfase)

酶替代疗法:艾杜糖硫酸酯酶(Idursulfase)商品名 Elaprase是用于治疗粘多糖贮积症(MPS)Ⅱ型的药物,是有史以来生产的最昂贵的药物之一。由夏尔制药(Shire)制造。

注:粘多糖贮积症是溶酶体贮积病家族的一种。

3、别嘌醇(Allopurinol)

高尿酸血症的患者可通过服用别嘌醇减少尿酸合成。别嘌醇可抑制黄嘌呤氧化酶,使次黄嘌呤及黄嘌呤不能转化为尿酸,进而降低血中尿酸浓度,减少尿酸盐在骨、关节及肾脏的沉着,能抑制尿酸合成的药物。

4、非格司亭(Filgrastim)

非格司亭(Filgrastim)是用于治疗血液中性粒细胞低的药物。非格司亭通过刺激骨髓来增加中性粒细胞的产生,可用于化疗、造血干细胞移植、骨髓移植。非格司亭于1991年在美国被批准用于医疗用途。它属于世界卫生组织的基本药物清单,是卫生系统所需的最有效和最安全的药物。

非格司亭以Neupogen、Filcad、Imumax、Grafeel、Neukine、Neupogen(优保津)、Emgrast、Religrast、Zarzio(Zarxio)、Nufil、Nivestim、惠尔血等品牌名销售。

5、来格司亭(Lenograstim)

来格司亭(Lenograstim)商品名Granocyte由日本中外制药株式会社(Chugai Pharmaceuticals)开发的人粒细胞刺激因子,作用于骨髓中的粒细胞系祖细胞,促进其向中性粒细胞分化和增殖。

尚无正式的比较研究非格司亭和来格司亭之间的临床差异或治疗后果。

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