6款治疗遗传性多发脑梗死性痴呆(CADASIL)的药物

本文作者: 6天前

遗传性多发脑梗死性痴呆【Hereditary Multi-infarct Dementia, (Cerebra […]

遗传性多发脑梗死性痴呆【Hereditary Multi-infarct Dementia, (Cerebral Autosomal Dominant Arteriopathy with Subcortical Infarcts and Leukoencephalopathy, CADASIL)】是一种遗传性脑血管疾病,平均发病年龄45岁,无性别差异,缺血性中风是CADASIL最常见的表现,并从认知障碍进展为痴呆,此外还有约三分之一患者出现先兆和情绪障碍的偏头痛。

20世纪90年代,CADASIL由法国研究人员Marie-Germaine Bousser和Elisabeth Tournier-Lasserve确定并命名。

2018年5月11日,中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,遗传性多发脑梗死性痴呆被收录其中。

目前没有针对CADASIL的特定治疗方法。虽然经常使用抗血小板治疗CADASIL患者的症状 (包括偏头痛和中风),但这些治疗几乎完全是经验性的,尚未被证实是有效的治疗方法。

治疗药物

1、抗血小板药物

如:

  • 阿司匹林(Aspirin,乙酰水杨酸)
  • 潘生丁(Persantine,Dipyridamole,二吡待摩,双嘧达莫)
  • 氯吡格雷 (Clopidogrel)

可能有助于预防中风; 然而,鉴于微出血的倾向,抗凝可能是不可取的。

2、阿托伐他汀(Atorvastatin)

控制高血压在CADASIL患者中尤为重要,尽管建议治疗高胆固醇等合并症,短期使用他汀类药物【如:阿托伐他汀(Atorvastatin)】尚未证实降低胆固醇的药物对CADASIL患者的脑血流动力学参数有益。

3、L-精氨酸(L(+)-Arginine)

L-精氨酸是一种天然存在的氨基酸,已被提议作为CADASIL的潜在疗法,但截至2017年,尚无临床研究支持其使用。

4、多奈哌齐(Donepezil)

Donepezil(盐酸多奈哌齐; 多奈呱齐; 多奈哌齐; 多奈派齐; 多奈哌齐碱),以商品名Aricept出售,是一种用于治疗阿尔茨海默病的药物。于1996年在美国被批准用于医疗用途。多奈哌齐未被证实不能改善CADASIL患者的执行功能。

偏头痛:应根据症状的发生频率同时对症和预防性治疗(采用预防方法)。

曲坦类:被广泛用于治疗偏头痛。但一些研究者建议不要使用曲坦类药物治疗偏头痛,因为它们具有血管收缩作用。

5、乙酰唑胺(Acetazolamide)

在某些偏头痛研究中显示出一定疗效但尚未得到证实的药物.

6、丙戊酸钠(sodium-valproate)

丙戊酸钠对于认知能力下降可能有帮助。

与其他人一样,应鼓励患有CADASIL的人戒烟戒酒。

截至目前(2020年)正在进行的《CADASIL-临床试验》仍然很少。

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