新药|美国FDA批准INREBIC(Fedratinib)治疗骨髓纤维化

本文作者: 5年前 (2019-08-17)

2019年8月16日,美国食品和药物管理局批准Celgene(新基)公司JAK2抑制剂Fedratinib(I […]

2019年8月16日,美国食品和药物管理局批准Celgene(新基)公司JAK2抑制剂Fedratinib(INREBIC,Impact Biomedicines,Inc)用于中度-2或高危原发性或继发性(真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症)骨髓纤维化(myelofibrosis,MF)的成人。MF属于罕见病。

  • 这是FDA批准的第2款骨髓纤维化药物

早在10年前,Fedratinib其发明人是John Hood博士,开发权利归TargeGen公司所有,Hood博士是TargeGen公司的首席科学官和fedratinib的研发负责人。

2010年,Sanofi-Aventis(赛诺菲)收购TargeGen并继续开发fedratinib至2013年。但是由于临床试验中出现了罕见的韦尼克脑病(Wernicke′s encephalopathy,WE)并发症,FDA在2013年11月叫停了fedratinib的临床研究,赛诺菲1周后即宣布暂停fedratinib的全部临床试验,放弃开发fedratinib。

2016年,Impact Biomedicines从赛诺菲获得了fedratinib的权利,并继续开发用于治疗骨髓纤维化和真性红细胞增多症。(John Hood在听闻赛诺菲放弃开发fedratinib之后,新成立了Impact Biomedicines公司,从赛诺菲那里取回了fedratinib的开发权利。)

新药|美国FDA批准INREBIC(Fedratinib)治疗骨髓纤维化

2017年8月,鉴于骨髓纤维化迫切的临床需求,FDA在撤销fedratinib的临床暂停指令。

2017年10月,Impact Biomedicines得了9000万美元风险投资。基于fedratinib在JAKARTA-1和JAKARTA-2研究中的风险获益情况,Impact Biomedicines对患者出现韦尼克脑病的数据进行了详细检查,并分析了其中的原因,发现这种副作用可能与患者的维生素B1缺乏有关。之前,研究人员没有检查患者的营养情况,后续临床中可以避免类似副作用的发生。

2018年1月,Celgene(新基公司)收购了Impact Biomedicines。

骨髓纤维化(myelofibrosis,MF)属于罕见病,Fedratinib被FDA授予优先审查和孤儿药地位。

Fedratinib的处方信息包括黑盒警告,为医疗保健专业人员和患者提供有关严重和致命性脑病风险的建议,包括Wernicke脑病。建议医疗保健专业人员在开始使用fedratinib之前,在治疗期间定期评估所有患者的硫胺素水平,并根据临床指示。如果怀疑患有脑病,应立即停用fedratinib并开始使用肠外硫胺素。接受fedratinib治疗的患者最常见的不良反应(≥20%)是腹泻,恶心,贫血和呕吐。

在美国,Inrebic 100毫克,120粒口服胶囊售价是$21934美元。

INREBIC(Fedratinib) 菲卓替尼 是一种JAK2抑制剂

在fedratinib之前,全球仅有诺华/Incyte的芦可替尼(Ruxolitinib)(JAK1/2抑制剂)在2011年被FDA批准用于治疗骨髓纤维化。

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