10种治疗亨廷顿舞蹈病(HD)的药物

本文作者: 6天前

亨廷顿病(Huntington’s Disease,HD)又名亨廷顿舞蹈病(Huntington& […]

亨廷顿病(Huntington’s Disease,HD)又名亨廷顿舞蹈病(Huntington’s chorea),是一种罕见的常染色体显性遗传病,导致脑细胞死亡。

  • 1841年,HD第一个可能的描述由Charles Oscar Waters做出。
  • 1872年,乔治•亨廷顿医生进一步详细描述了HD,这种疾病以他名字命名。
  • 1968年,Milton Wexler创立了遗传性疾病基金会(HDF),促进研究和提供支持组织开始形成,该基金会和Wexler的女儿Nancy Wexler是委内瑞拉研究团队发现HD基因的关键部分。
  • 1993年,遗传病基金会领导的国际合作努力中,发现了HD的遗传基础。
  • 2006年,全球亨廷顿病研究的最大资助者,CHDI基金会(美国非营利性生物医学基金会)花费了5000万美元用于亨廷顿病研究,旨在“迅速发现和开发延迟或减缓亨廷顿病的药物”。
  • 2018年5月11日,中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,亨廷顿氏舞蹈症被收录其中。

HD目前无法治愈,治疗可以缓解一些症状,并在某些方面改善生活质量。目前的研究方向包括确定疾病的确切机制,改进动物模型协助研究,测试药物以治疗症状或减缓疾病的进展,并研究干细胞治疗等程序,目的是修复由疾病引起的损伤。

治疗药物

药物可以帮助控制亨廷顿舞蹈症的症状,但治疗无法预防与病情相关的身体,精神和行为下降。www.100pei.com

1、丁苯喹嗪(Tetrabenazine)(VMAT-2抑制剂)

安泰坦(氘代丁苯那嗪)Austedo(deutetrabenazine)是一种可逆的、高亲和力的突触前神经元的颗粒小泡吸收单胺的抑制剂,是一种用于对症治疗多动性运动障碍的药物,该化合物自20世纪50年代就已为人所知。以Nitoman和Xenazine等品牌名销售。

  • 2000年,丁苯喹嗪被欧盟批准用于治疗亨廷顿舞蹈病。
  • 2008年,美国FDA批准使用丁苯喹嗪治疗亨廷顿病(特别是与之相关的舞蹈病)。

新药|安泰坦(氘代丁苯那嗪)中国获批治疗亨廷顿舞蹈症(HD)

精神类抑制剂

2、奥氮平(Olanzapine)

非典型神经安定药,能与多巴胺受体、5-HT受体和胆碱能受体结合,并具有拮抗作用。可用于迟发性锥体外系运动障碍(包括帕金森综合症)。

3、利培酮(Risperidone)

苯丙异噁唑衍生物,与5-HT2受体和多巴胺D2受体有很高的亲和力,用于治疗急性和慢性精神分裂症。www.100pei.com

4、硫必利(Tiapride)

对感觉运动方面神经系统疾病及精神运动行为障碍具有良效,具有镇痛作用,兴奋胃肠平滑肌等作用。

用于治疗舞蹈病、抽动-秽语综合症、老年精神病、老年人精神运动不稳定、激动、多言、震颤、头痛、痛性痉挛、失眠幻觉谵妄等症、急慢性酒精中毒,对抗戒断症状的作用显著。www.100pei.com

5、巴氯芬(Baclofen)

能抑制兴奋性氨基酸神经递质的释放,降低脊髓单突触和多突触反射的兴奋性,减少P物质的释放和钙内流,从而缓解肌强直和痛性痉挛。用于多发性硬化症、运动神经元病、脑源性肌痉挛、尿潴留。www.100pei.com

5、苯二氮卓类(Benzodiazepine)

轻微镇定剂的药物家族,当前临床应用最广的镇静催眠药。

  • 1955年,Leo Sternbach偶然发现第一种这样的药物Librium。
  • 1960年,Hoffmann-La Roche(罗氏制药)开始销售Librium。

6、选择性5-羟色胺再摄取抑制剂(Selective_serotonin_reuptake_inhibitor,SSRIs)

SSRIs是许多国家中使用最广泛的抗抑郁药,用于HD患者的抑郁症状。

7、米氮平 (Mirtazapine)

Mirtazapine以Remeron等品牌销售,用于治疗抑郁症的四环类抗抑郁药(TeCA),疗效出现比一些SSRIs更快。1996 年在美国开始医学使用,专利于2004年到期。www.100pei.com

对症治疗

8、抗帕金森病药物 金刚烷胺(Amantadine)

运动减退和僵硬,特别是在少年病例中,可以用抗帕金森病药物治疗,如金刚烷胺(Amantadine)。金刚烷胺用于治疗帕金森病相关的运动障碍和药物诱发的帕金森病综合症。金刚烷胺可单独使用或与其他抗帕金森或抗胆碱能药物联合使用。

1966年,金刚烷胺是最早用于抑制流感病毒的抗病毒药,美国批准其作为流感预防药。www.100pei.com

1969年,Robert S. Schwab,MD的临床试验研究了金刚烷胺治疗帕金森病症的有效性。美国FDA批准金刚烷胺用于治疗帕金森病。

1976年,美国在流感预防药的基础上确认其为成年人甲型流感感染治疗药。

1998年,日本批准用于甲型流感感染性疾病的治疗,之前日本一直将其作为帕金森病的治疗药。

2003年,Cochrane得出的结论证明金刚烷胺治疗运动障碍的安全性或有效性。

2005年,中国家禽养殖户使用金刚烷胺保护禽类免受禽流感。据估计,中国的鸡肉中含有26亿剂金刚烷胺。中国和东南亚的禽流感(H5N1)菌株现在对金刚烷胺具有抗性。

2008年,金刚烷胺被世界卫生组织的报告推荐用于与左旋多巴的联合治疗帕金森。

2011年,世界卫生组织病毒学报告显示,所有经过检测的甲型H1N1流感病毒都对金刚烷胺有抗药性。

2014年,Cochrane未发现金刚烷胺用于预防或治疗甲型流感的有效性或安全性的证据。由于对金刚烷胺和其他金刚烷的高水平病毒抗性,这些药物不再用于治疗甲型流感病毒。

2017年,美国FDA批准在阿达玛斯制药公司开发的新延长释放制剂中使用金刚烷胺治疗运动障碍(帕金森氏症患者)。

9、丙戊酸钠(Valproate ,VPA)

丙戊酸钠是主要用于治疗各型癫痫。癫痫和双相情感障碍以及预防偏头痛的药物。1881年丙戊酸钠被发现,1962年开始用于医学。丙戊酸盐被列入世界卫生组织的基本药物清单,这是卫生系统所需的最有效和最安全的药物。

HD患者肌阵挛性运动过度可以用丙戊酸钠治疗。

10、肉毒杆菌毒素 (Botulinum Toxin,BTX)

肉毒杆菌毒素(BTX)被称为肉毒毒素或肉毒杆菌素,是由肉毒杆菌在繁殖过程中所产生的一种神经毒素蛋白。肉毒杆菌毒素用于治疗多种以肌肉运动过度活动为特征的疾病,肉毒杆菌毒素可治疗HD患者的局部痉挛。www.100pei.com

在亨廷顿病研究领域,正在进行并计划进行一些新的实验性治疗的临床试验。

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