1款治疗低碱性磷酸酶血症(HPP)的药物

本文作者: 5年前 (2019-08-26)

低碱性磷酸酶血症(Hypophosphatasia,HPP)又名Deficiency of alkaline […]

低碱性磷酸酶血症(Hypophosphatasia,HPP)又名Deficiency of alkaline phosphatase、phosphoethanolaminuria是一种TNSALP基因突变造成的罕见遗传病,有时会是致命的代谢性骨病,临床症状包括骨化不全,乳牙早期脱落,血液及骨骼中的碱性磷酸酶(ALP)矛盾性减低。

1936年,加拿大儿科医生John Campbell Rathbun(1915-1972)首次命名和记录了HPP症,HPP症有时被称为“Rathbun综合症”。该疾病的遗传基础大约40年后才被绘制出来。

2018年5月11日,中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,HPP被收录其中。

治疗方案以对症治疗为主,比如限制饮食中磷酸盐的摄入有助于缓解症状。婴儿的高钙血症可能需要限制膳食钙或给予钙化剂。服用生长激素促进骨骼生长发育、增高碱性磷酸酶的活性。还有包括颅骨、牙齿手术等。

治疗药物

1、Strensiq(Asfotase alfa)

Asfotase alfa(商品名Strensiq)是一种用于治疗围产期 /婴儿期和青少年期低磷酸盐血症患者的药物。Strensiq是第一种针对低磷酸酯酶症的病因,即缺陷的碱性磷酸酶设计的骨靶向酶替代疗法。通过替换缺陷的碱性磷酸酶,Strensiq能够促进提高酶底物水平,提升机体骨矿物质化的能力,进而避免患者出现骨骼及其他器官严重异常和早夭。Asfotase alfa,这一酶替代疗法为每周注射三至六次。

Asfotase alfa由专注罕见病药物的Alexion Pharmaceuticals生产,Alexion公司花费6.1亿美元收购Enobia ,在2012年得到该药物的所有权,并于2015 年获得美国FDA突破性治疗认定。

  • 2015年8月,Strensiq在欧洲获得批准。
  • 2015年10月,Strensiq在美国获得批准。

Strensiq(Asfotase alfa)意味着HPP患者首次有药可治。

1款治疗低碱性磷酸酶血症(HPP)的药物

截止本文撰写,在美国,Strensiq(Asfotase alfa)每单位(18mg/0.45毫升)售价$ 2,987.41美元。

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