郎格罕细胞组织细胞增生症（Langerhans cell histiocytosis，LCH），与白血球的异常增殖有关，过量的未成熟朗格汉斯细胞通常形成称为肉芽肿的肿瘤。两项独立研究在LCH活检样本中检测到Raf家族中原癌基因的激活性体细胞突变，即BRAF基因。这种活化突变的存在可以支持将LCH表征为骨髓增生性疾病的观点。临床涉及名称包括：
- 莱特勒西韦综合症（Abt-Litterer-Siwe，L-S）
- 汉-薛-柯综合症（Hand-Schüller-Christian，H-S-C）
- 骨嗜酸肉芽肿（Eosinphilicgranulomaofbone，EGB）
- Hashimoto-Pritzker
- 组织细胞增生症
- 勒-雪病（Letterer-Siwe病）
1985年，该病被组织细胞协会重新统一命名为：郎格罕细胞组织细胞增生症(Langerhans cell histiocytosis，LCH)。
2018年5月11日，中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，LCH被收录其中。
LCH患者有9种标准治疗方法：化疗/手术/放射治疗/光动力疗法/免疫治疗/靶向治疗/其他药物治疗/干细胞移植/长期观察
治疗药物
1、强的松（prednisone）
又名泼尼松、去氢可的松。泼尼松具有抗炎及抗过敏作用，能抑制结缔组织的增生，降低毛细血管壁和细胞膜的通透性，减少炎性渗出，并能抑制组胺及其它毒性物质的形成与释放。当严重中毒性感染时，与大量抗菌药物配合使用，可有良好的降温、抗毒、抗炎、抗休克及促进症状缓解作用。
LCH治疗中常使用全身性类固醇。
2、长春花生物碱（Vinca Alkaloid）
长春花生物碱家族包括长春碱 (Vinblastine)、长春新碱 (Vincristine, Oncovin, VCR)、长春地辛（Vindesine）和长春瑞滨（Vinorelbine）等，主要用于癌症的化疗和免疫抑制剂。它们阻止微管蛋白形成微管，微管是细胞分裂的必要成分。
3、VALCHLOR gel（外用氮芥软膏）
氮芥软膏外用（Caryolysine）氮芥是抑制快速增殖细胞的烷化剂，1949年氮芥首次获得批准用于医疗用途。
2015年，美国FDA批准美国Actelion制药公司的皮肤导向治疗（MF-CTCL）烷基化药物，氮芥外用制剂VALCHLOR gel，治疗患者以阶段IA和IB蕈样肉芽肿型皮肤T细胞淋巴瘤。Valchlor在美国获得孤儿药地位。
甲氨蝶呤（MTX)，为抗叶酸类抗肿瘤药，是一种化疗药物和免疫系统抑制剂，用于治疗癌症，自身免疫性疾病，异位妊娠和医疗流产。
- 治疗癌症包括：乳腺癌，卵巢癌，各类急性白血病，肝癌，小细胞肺癌，肺癌，淋巴瘤，骨肉瘤，绒毛膜上皮癌，滋养细胞肿瘤、恶性葡萄胎、头颈部癌、消化道癌、宫颈癌，膀胱癌等。
- 自身免疫性疾病包括：牛皮癣，银屑病关节炎，青少年皮肌炎，类风湿性关节炎，克罗恩病，红斑狼疮，结节病， 湿疹和多种类型的血管炎。
- 1947年，甲氨喋呤被发明制造。
- 1956年，甲氨喋呤被用于第一次转移性癌症治疗。
- 1988年，甲氨蝶呤于开始用于治疗类风湿关节炎（RA）。
甲氨蝶呤属于世界卫生组织的基本药物清单，是卫生系统所需的最有效和最安全的药物。
巯嘌呤的咪唑衍生物，在体内分解为巯嘌呤而起作用。其免疫作用机制与巯嘌呤相同，即具有嘌呤拮抗作用，由于免疫活性细胞在抗原刺激后的增殖期需要嘌呤类物质，此时给以嘌呤拮抗即能抑制DNA、RNA及蛋白质的合成，从而抑制淋巴细胞的增殖，即阻止抗原敏感淋巴细胞转化为免疫母细胞，产生免疫作用。
6、沙利度胺（Thalomid）
血管生成抑制剂，还通过COX-2途径降低瘤内微血管密度。
1957年，沙利度胺在西德以商品名Contergan首次上市。沙利度胺的副作用导致孕妇生出的婴儿四肢畸形，其后副作用更小的来那度胺（Lenalidomide）和泊马度胺（Pomalidomide）逐渐替代沙利度胺的使用。
7、克拉屈滨 (Cladribine)
商品包括Leustatin、Mavenclad等，化学名2-氯脱氧腺苷(2-CdA），作为嘌呤类似物，它是一种合成化学疗法剂，靶向淋巴细胞并选择性地抑制免疫系统。用于治疗的多毛细胞白血病（HCL），B细胞慢性淋巴细胞性白血病和复发-缓解型多发性硬化症（RRMS） 。
8、依托泊苷（Etoposide）
用于治疗多种癌症的化疗药物，包括睾丸癌，肺癌，淋巴瘤，白血病，神经母细胞瘤和卵巢癌。1983年，依托泊苷在美国被批准用于医疗用途。它属于世界卫生组织的基本药物清单，是卫生系统所需的最有效和最安全的药物。
9、补骨脂素（Psoralen）
补骨脂素是一种诱变剂，嵌入 DNA中并且在暴露于紫外线（UVA）辐射时可以与胸腺嘧啶形成单加合物和共价链间交联（ICL），优选在基因组中的5′-TpA位点，诱导细胞凋亡。补骨脂素加UVA（PUVA）疗法可用于治疗过度增生性皮肤病，广泛用于PUVA（补骨脂素+ UVA）治疗牛皮癣，湿疹， 白癜风和皮肤T细胞淋巴瘤。不幸的是，PUVA治疗本身会导致更高的皮肤癌风险。
酪氨酸激酶抑制剂，阻止血液干细胞变成可能成为癌细胞的树突状细胞。正被用于的靶向治疗LCH。
靶向BRAF基因突变（变化）的细胞的激酶抑制剂，正被用于治疗LCH。
靶向BRAF基因突变（变化）的细胞的激酶抑制剂，正被用于治疗LCH。
13、双膦酸盐（Bisphosphonates，BPs）
能与骨质中的羟膦灰石结合，抑制破骨细胞活性，从而抑制骨质吸收治疗，可用于治疗骨的LCH病变并减轻骨痛。有多种医用药品：
- 帕米膦酸（Pamidronic ）1971年获得专利，1987年批准医用。
- 唑来膦酸 (Zoledronate）治疗多种骨病，包括骨质疏松症，癌症高血钙，癌症骨质分解，和佩吉特氏骨病。1986年获得专利，2001年在美国批准用于医学用途。
- 阿仑膦酸 (Alendronate)治疗骨质疏松症和佩吉特骨病，1978年首次被描述，1995年在美国被批准用于医学用途。
14、维甲酸（ATRA）
维生素类A家族，如维甲酸、异维A酸，可以减缓皮肤中LCH细胞的生长。
15、抗炎药
通常用于减少发烧，肿胀，疼痛和发红的药物。可以一起给予抗炎药和化疗以治疗患有骨LCH患者。
因为LCH患者病症的多样性，成人和儿童会根据实际的症状采取不同手段和药物进行治疗。具体治疗方案请患者尊医嘱。
扫一扫 
