4款治疗马凡综合症(MFS)的药物

本文作者: 3年前 (2020-10-31)

马凡综合症(Marfan Syndrome,MFS)也称先天性中胚层发育不良、Marchesani综合症、蜘蛛 […]

马凡综合症(Marfan Syndrome,MFS)也称先天性中胚层发育不良、Marchesani综合症、蜘蛛指症、肢体细长症。马凡综合症的患者往往又高又瘦,手臂,腿,手指和脚趾很长,结缔组织和骨骼异常、有内眼疾病和心血管异常。

  • 1896年,法国儿科医生Antoine Marfan首次描述了这种疾病。
  • 2018年5月11日,中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,马凡综合症被收录。

目前尚无治疗马凡氏综合症的方法,大多数患者在接受适当治疗后拥有正常的预期寿命。药物治疗主要是管理患者的心血管问题。

治疗药物

1、普萘洛尔(Propranolol)β~受体阻滞剂

普萘洛尔是首款β受体阻滞剂的药物,用于治疗高血压,多种类型的不规则心率,甲状腺毒症,毛细血管瘤,表现焦虑和特发性震颤。用于预防偏头痛,并预防心绞痛或先前心脏病发作的心脏病可以通过口服或注射到静脉中。口服的配方有短效和长效两种版本。普萘洛尔在30分钟后出现在血液中,口服时最大效果在60到90分钟之间。普萘洛尔位于世界卫生组织的基本药物清单,是卫生系统所需的最有效和最安全的药物。

  • 1962年,普萘洛尔获得专利。
  • 1964年,James Black合成了第一个具有临床意义的β受体阻滞剂普萘洛尔,并被批准用于医学用途,它彻底改变了心绞痛的治疗,并被许多人认为是20世纪临床医学和药理学最重要的贡献之一。

2、阿替洛尔(Atenolol)β~受体阻滞剂

阿替洛尔主要用于治疗高血压和与心脏相关的胸痛。其他用途包括预防偏头痛和治疗某些不规则的心跳。可以与其他降压药一起使用。

  • 1969年,阿替洛尔获得专利。
  • 1975年,阿替洛尔被批准用于医疗用途。

阿替洛尔曾经是高血压的一线治疗药物,后被确定为具有引发2型糖尿病的较高风险,被降级为四线治疗药物。

3、美托洛尔(Metoprolol )β1~受体阻滞剂

美托洛尔是一种选择性β1受体阻滞剂,其对心脏β1受体产生作用所需剂量低于其对外周血管和支气管上的β2受体产生作用所需剂量是治疗高血压、冠心病、慢性心力衰竭和心律失常的常用药物之一。美托洛尔在世界卫生组织的基本药物目录中,是基本卫生系统中最重要的药物之一。

  • 1969年,美托洛尔首次被制造。
  • 1970年,美托洛尔获得专利。
  • 1982年,美托洛尔被批准用于医疗用途。

4、氯沙坦(Losartan)血管紧张素受体阻滞剂

别名科素亚/络沙坦/洛沙坦/Cozaar是主要用于治疗高血压的药物。也用于糖尿病肾病,心力衰竭和左心室扩大。它可以单独使用或与其他降压药一起使用。可能需要长达六个星期的时间才能产生全部效果。氯沙坦在世界卫生组织的基本药物目录中,是卫生系统中所需的最有效和最安全的药物。

  • 1986年,氯沙坦获得专利。
  • 1995年,氯沙坦在美国获得医疗用途。

除了以上,用于心血管疾病的钙通道阻滞剂或ACE抑制剂都可以考虑。参考:

22款治疗特发性心肌病(DCM)的药物

患者可能需要手术修复主动脉或更换心脏瓣膜,建议避免剧烈运动。

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