7种治疗卟啉病的药物

卟啉病（Porphyria）又名血紫质病，是一组肝脏代谢障碍性疾病，是血红素合成途径当中，由于缺乏某种酶或酶活性降低，会生成称为卟啉的物质，对皮肤或神经系统产生负面影响。可为先天性疾病，也可后天出现。

• 公元前370年，希波克拉底即描述了最常见的类型，迟发性皮肤卟啉病。
• 2018年5月11日，中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，卟啉病被收录。

治疗方案取决于卟啉症的类型和症状。皮肤卟啉症的治疗通常涉及避免日光。急性卟啉症的治疗可能包括给予静脉输注血红素或葡萄糖溶液。部分患者可以进行肝脏移植。部分患者可以骨髓移植。

治疗药物

1、血红素（Haematin）

• 血红素（商品名Panhematin）是美国在急性卟啉症中选择使用的药物。
• 精氨酸血红素（商品名NormoSang）是英国在急性卟啉症中选择的药物。

血红素抑制卟啉的合成，需要在发作的早期使用，有效性因人而异。血红素不是治愈性药物，但可以缩短发作时间并降低发作的强度。

2、西咪替丁（Cimetidine）

西咪替丁是一种抑制胃酸产生的组胺 H ₂受体拮抗剂。西咪替丁抑制ALA合酶活性，因此在预防和治疗急性卟啉症发作中可能具有一定的治疗价值。

3、羟氯喹（Hydroxychloroquine）

羟氯喹作用和机制与氯喹类似，但毒性仅为氯喹的一半。有抗炎、调节免疫、抗感染、光滤、抗凝等作用。可用于迟发型皮肤卟啉病，对阳光引发或加剧的皮肤病变有效。

4、氯喹（Chloroquine）

氯喹用于预防和治疗已知疟疾。也偶尔用于在类风湿性关节炎和红斑狼疮。在世界卫生组织的基本药物目录中，是卫生系统中所需的最有效和最安全的药物。

• 1934年，Hans Andersag发现氯喹。

在某些红细胞生成性卟啉症（Erythropoietic porphyria）中，氯喹可用于增加卟啉的分泌。

6、药物级 β-胡萝卜素（Beta carotene）

药物级β-胡萝卜素可用于治疗是先天性红细胞生成性卟啉症（CEP）的光敏性。