视网膜母细胞瘤（Retinoblastoma，Rb）是一种罕见的癌症，会从视网膜的未成熟细胞（光感受器前体细胞）迅速发展，是儿童中最常见的原发性恶性眼内癌，几乎只在幼儿中（3岁以下儿童）发生。
- 2018年5月11日，中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，视网膜母细胞瘤被收录。
患有这种癌症的儿童，他们可能会失去视力，或者需要移除眼球。治疗的首要目标是保存生命，然后保留视力，然后最大程度地减少并发症和副作用。确诊的儿童通常需要多模式疗法：化学疗法，局部治疗，眼球摘除，体外放射治疗（EBR），红外辐射疗法，激光光凝疗法，冷冻疗法。
治疗药物
化学疗法已成为治疗研究的最前沿，其目的是寻求保护眼球，并避免放疗EBR的副作用。
1、卡铂（ Carboplatin）
为广谱抗肿瘤药，其生化特征与顺铂相似，，主要作用DNA的鸟嘌呤的N7和O6原子上，引起DNA链间及链内交联，破坏DNA分子，阻止其螺旋解链，干扰DNA合成，而产生细胞毒作用。
- 1980年，由Clear等发现，
- 1986年，在英国上市。
- 1989年，美国FDA批准上市。
- 1990年，中国上市。
2、长春新碱 (Vincristine, Oncovin,VCR)
双吲哚型生物碱，作为抗癌剂之一特别是对造血器官的肿瘤比较有效。
3、依托泊苷（Etoposide）
依托泊苷为细胞周期特异性抗肿瘤药物，阻碍DNA修复。
使用化疗需要纳米级的药物递送，而且化学疗法可能有长期毒性，必须将其引入风险/获益比去衡量是否适合。
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