新药|Oxbryta(voxelotor)美国获批治疗12岁以上镰状细胞贫血症(SCD)患者

本文作者: 2周前 (11-26)

镰状细胞贫血症(sickle cell disease, SCD),是一种伴随患者一生的遗传性血液疾病。患者的 […]

镰状细胞贫血症(sickle cell disease, SCD)是一种伴随患者一生的遗传性血液疾病。患者的血红细胞由于表达血红蛋白β链的基因出现突变,而变成镰刀状并丧失弹性。从儿童期开始,SCD患者由于血液无法顺畅流向器官,出现不可预知和反复发作的严重疼痛危机,常导致心理和身体残疾。阻断的血流,加上溶血性贫血(红细胞的破坏),最终可能导致多器官损伤和早夭。

2019年11月25日,美国FDA批准了Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT)的小分子药物Oxbryta (voxeloto) ,曾用名GBT440,用于治疗成人和12岁以上青少年患者的镰状细胞贫血症(sickle cell disease, SCD)。

  • Voxelotor曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格、快速通道资格和罕见儿科疾病认定(rare pediatric disease designations)。
  • Voxelotor 通过增加血红蛋白对氧的亲和力达到疗效。由于氧合镰状血红蛋白不会聚合,voxelotor可防止红细胞发生镰状改变以及血红细胞的损毁。Voxelotor有着恢复正常血红蛋白功能和改善氧气输送的潜力。

Oxbryta的批准是基于包含274名SCD患者的临床试验的结果,在这项试验中,SCD患者接受不同剂量的Oxbryta或安慰剂的治疗。

  • 试验结果表明,接受剂量为1500 mg的voxelotor患者组中59.5%的患者血红蛋白水平提高超过1 g/dL,安慰剂组这一数值为9.2%。

以往研究表明,血红蛋白水平降低与负面临床后果相关,而将血红蛋白水平提高1 g/dL可能显著降低SCD患者临床并发症和死亡率。

Oxbryta获得加速批准,这意味着Global Blood Therapeutics公司必须进行进一步的临床试验,验证Oxbryta的临床疗效。

在美国,Voxelotor 每日口服1次,定价为每月10,417美元,或每年125,000美元。

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