新药|ZYNTEGLO德国上市治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)[1210万元/治愈]

本文作者: 5天前

ZYNTEGLO (autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globi […]

ZYNTEGLO (autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene) 编码βA-T87Q-globin基因的自体CD34 +细胞 基因疗法

  • Zynteglo是一种一次性的基因治疗方法,可解决TDT的内在基因病因,有潜力使患者摆脱输血依赖,预计药效将持续终身。

2019年5月,Zynteglo在欧盟获得有条件批准,成为全球首个治疗TDT的基因疗法。

  • β地中海贫血(TDT)是一种严重的遗传病,由β-珠蛋白基因突变引起,导致成人血红蛋白(HbA)显著减少或缺失。患有TDT的人通过终生慢性输血来维持Hb水平。由于不可避免的铁超负荷,这些输血具有进行性多器官损伤的风险。

2020年01月13日, 蓝鸟(bluebird)生物公司(Nasdaq:BLUE)宣布在德国推出一次性的基因疗法ZYNTEGLO用于适合进行造血干细胞(HSC)移植但无人类白细胞抗原(HLA)匹配的相关HSC供体,年龄在12岁以上,非β0/β0基因型输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者的治疗。

  • 这是ZYNTEGLO首次商用
  • 海德堡大学医院成为德国首个治疗中心

在欧洲,Zynteglo的价格为157.5万欧元(约合1210万人民币),分5次分期付款,首次付款是在Zynteglo输注时支付。只有在患者此后不需要输血治疗TDT的情况下,才支付剩余的4次分期付款,每年一付。

新药|ZYNTEGLO德国上市治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)[1210万元/治愈]

赞: (0)
打赏 扫一扫

 

关于作者

文章数:1488 篇邮箱地址:care@100pei.com
生长的力量!

相关

发表评论