进展|尼替西农中国申报治疗1型酪氨酸血症(HT-1)

本文作者: 5天前

尼替西农胶囊(Nitisinone Capsules)是一种合成的4-羟苯丙酮酸双氧酶可逆抑制剂。 尼替西农是 […]

尼替西农胶囊(Nitisinone Capsules)是一种合成的4-羟苯丙酮酸双氧酶可逆抑制剂。

  • 尼替西农是治疗1 型酪氨酸血症(HT-1)的首选药物

1991年,尼替西农胶囊(商品名:Orfadin)和尼替西农口服悬液,最早由瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum AB(SOBI)开发,已经在美国和欧盟等多个地区获批上市。

  • 在25个国家的87家医院进行的一项为期6年以上的开放性研究结果显示:2个月以下接受饮食限制和尼替西农治疗的病人,2年和4年的存活率分别为88%和88%;6个月以下接受饮食限制和尼替西农治疗治疗的1 型酪氨酸血症(HT-1)病人,2和4年的存活率分别为94%和94%。这些效果远高于既往单用饮食限制方法的研究结果。

2017年,加拿大MendeliKabs 公司开发的尼替西农胶囊于在欧盟获批上市,是除原研外首款通过欧盟集中审评程序(CP)获批的药物。

2018年10月,汉光药业与MendeliKabs 公司达成协议,在中国区域内独家代理注册及销售其治疗1 型酪氨酸血症(HT-1)的药物尼替西农胶囊。

2020年1月,广州汉光药业提交的罕见病药物尼替西农胶囊(Nitisinone Capsules)上市申请,被纳入中国国家药监局药品审评中心(CDE)拟优先审评品种名单。

进展|尼替西农中国申报治疗1型酪氨酸血症(HT-1)

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