进展|尼替西农中国申报治疗1型酪氨酸血症(HT-1)

1991年，尼替西农胶囊和尼替西农口服悬液（商品名：Orfadin），最早由瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum AB(SOBI)开发，已经在美国和欧盟等多个地区获批上市。

• 在25个国家的87家医院进行的一项为期6年以上的开放性研究结果显示：2个月以下接受饮食限制和尼替西农治疗的病人，2年和4年的存活率分别为88%和88%；6个月以下接受饮食限制和尼替西农治疗治疗的1 型酪氨酸血症（HT-1）病人，2和4年的存活率分别为94%和94%。这些效果远高于既往单用饮食限制方法的研究结果。

2016年11月8日，CYCLE Pharmaceuticals的尼替西农（Nitisinone）片剂获加拿大卫生部批准用于治疗1型遗传性酪氨酸血症（HT-1）。

2017年，加拿大MendeliKabs公司开发的尼替西农胶囊于在欧盟获批上市，是除原研外首款通过欧盟集中审评程序（CP）获批的药物。

2018年10月，汉光药业与MendeliKabs 公司达成协议，在中国区域内独家代理注册及销售其治疗1 型酪氨酸血症（HT-1）的药物尼替西农胶囊。

2019年04月，Novitium pharma获得美国食品药品管理局（FDA）批准在美国销售的尼替西农。该产品是瑞典Orphan Biovitrum Orfadin（Orfadin胶囊）的仿制药。

2020年1月，广州汉光药业提交的罕见病药物尼替西农胶囊（Nitisinone Capsules）上市申请，被纳入中国国家药监局药品审评中心（CDE）拟优先审评品种名单。