进展|Reblozyl美国获治疗骨髓纤维化孤儿药资格

2020年01月16日  Reblozyl（luspatercept）日获美国食品和药物管理局（FDA）授予治疗骨髓纤维化（myelofibrosis）的孤儿药资格（ODD）。

• 这是该药在FDA方面获得的第3个ODD

Reblozyl（luspatercept-aamt）利布洛泽（罗特西普）是首个获FDA批准治疗β地中海贫血相关贫血的药物，同时是首个获得DA批准的红细胞成熟剂，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。