2020年1月21日，Horizon Therapeutics宣布美国FDA批准其创新疗法Tepezza（teprotumumab-trbw）上市治疗甲状腺眼病（thyroid eye disease ，TED）。
- Tepezza是第一种也是目前唯一1种获得FDA批准的用于治疗TED的药物
针对病因teprotumumab能结合IGF-1R，阻断其介导的信号通路。在两项临床试验中，治疗的24周后，接受teprotumumab治疗的患者中，82.9%的患者眼球突出有明显改善，安慰剂组这一数值为9.5%。
同时teprotumumab达到所有次要终点，包括减少复视，生活质量改善等。
基于这些结果，FDA曾授予它突破性疗法认定、孤儿药资格、快速通道资格、和优先审评资格。
Horizon表示，2020年Tepezza将会在美国逐渐普及，预计每小瓶标价将在$ 14,900美元。
甲状腺眼病(Thyroid eye disease，TED) 是一种威胁视力的罕见进行性严重自身免疫性疾病。患者的症状包括眼球突出、复视、视力模糊、疼痛和面部畸形等，可能严重影响患者的生活质量。这是一种经常发生在甲亢患者身上的独特疾病，病因是由于自身抗体激活了眼眶内细胞中胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）介导的信号复合体。这种疾病分为几个不同的阶段，其中活跃期大约持续2-3年，缺乏有效的治疗手段。而在疾病进入稳定期后，才能接受眼科手术进行治疗。
扫一扫 
