新药|Esperoct美国上市治疗A型血友病

本文作者: 6个月前 (02-13)

Esperoct(turoctocog alfa pegol,N8-GP) 是一种糖基聚乙二醇化形式的重组凝血 […]

Esperoct(turoctocog alfa pegol,N8-GP) 是一种糖基聚乙二醇化形式的重组凝血因子VIII产品NovoEight(turoctocog alpha),开发用于A型血友病患者的治疗。糖基聚乙二醇化技术能够延长重组凝血因子VIII的循环半衰期,从而减少静脉给药次数,并降低出血发作频率。N8-GP的糖基聚乙二醇化位点位于turoctocog alfa截断的B结构域内。N8-GP是一种B结构域修饰的turoctocog alfa,因此由凝血酶活化生成的活性因子VIII与活化的内源性FVIII和turoctocog alfa相同。与标准半衰期因子VIII产品相比,Esperoct在成人/青少年患者中的半衰期延长1.6倍,在儿童患者中的半衰期延长1.9倍。与需要多次静脉输注的标准半衰期VIII产品相比,Esperoct可帮助A型血友病患者维持较高的凝血因子VIII水平的时间更长,这将有助于减少出血频率,减少给药次数。

2020年02月10日 诺和诺德(Novo Nordisk)宣布Esperoct在美国上市销售,用于A型血友病成人及儿童患者:

  • 1)常规预防性治疗,以预防或降低出血发作频率
  • 2)按需治疗和控制出血发作
  • 3)围手术期出血管理

Esperoct的批准,基于在A型血友病中开展的规模最大、时间最长的临床项目PATHFINDER的数据,共有5项跨国研究,涉及270例患者。该项目评估了Esperoct用于成人患者、儿童患者按需治疗、预防性治疗、外科手术止血的疗效和安全性。

结果显示,Esperoct通过一种简单的、固定剂量给药方案(成人和青少年每4天一次、儿童每3-4天[每周2次]一次),在重度A型血友病(内源性FVIII活性<1%)患者中可提供有效的常规预防。

在成人及青少年(≥12岁)患者中,Esperoct每4天给予50 IU/kg剂量时,能够提供有效的预防作用,并维持低至1.18次事件的年平均出血率(ABR)。

在12岁以下儿童患者中,Esperoct每周2次给予60 IU/kg(50-75 IU/kg)剂量时,中位ABR为1.95次。

此外,研究结果还显示,Esperoct在治疗和控制出血事件和围手术期管理方面同样有效。横跨所有研究和年龄组,Esperoct的耐受性良好,未发现安全问题。Esperoct的总体安全性与报告的其他长效FVIII产品相似。

A型血友病患者使用EHL治疗,预估费用为300,429美元。

新药|Esperoct美国上市治疗A型血友病

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