2020年04月03日，百时美施贵宝(BMS)和Acceleron Pharma宣布，美国FDA批准Reblozyl(luspatercept-aamt)，用于治疗红细胞生成刺激剂(ESA)治疗失败，并需要在8周内输注2个或更多红细胞(RBC)单位的极低至中等风险骨髓增生异常综合征（MDS-RS）伴环形铁粒幼细胞（ring sideroblast，RS），或骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤伴环形铁粒幼细胞和血小板增多(MDS/MPN-RS-T)成人患者的贫血。
- 此次批准为Reblozyl的第2个适应症，标志着需要输注红细胞(RBC)且红细胞生成刺激剂治疗失败的MDS患者10多年来首个新治疗方案。
Reblozyl的获批是基于关键性3期临床试验MEDALIST的研究结果，MEDALIST是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，评估了Reblozyl在IPSS-R定义的极低、低和中危非del(5q)骨髓增生异常综合征(MDS)伴环形铁粒幼细胞患者中的疗效和安全性。
所有患者均为红细胞(RBC)输注依赖性，对既往促红细胞生成刺激剂(ESA)治疗难治或不耐受，或为ESA初治患者，由于内源性血清促红细胞生成素≥200U/L而不太可能缓解，且既往未接受过疾病调节剂治疗。
在试验中，与接受安慰剂治疗的患者相比，在试验的前24周内，接受Reblozyl治疗的患者中显著有更大比例的患者实现了至少8周的RBC输注独立，达到了研究的主要终点。
此外，在研究的前24周和48周内，与安慰剂相比，接受Reblozyl的患者达到至少12周的输血独立的比例显著更高。
Reblozyl（luspatercept-aamt）利布洛泽（罗特西普）是目前首个也是唯一1个红细胞成熟剂，作为TGF-β的配体陷阱（ligand trap），防止TGF-β激活Smad2/3信号通路，进而促进晚期红细胞的分化和成熟，通过调节后期血红细胞（RBC）成熟过程降低患者定期RBC输注的负担。
骨髓增生异常综合征(MDS)是一组密切相关的血液癌症，其特征是健康红细胞、白细胞和血小板无效产生，可导致贫血和频繁或严重感染。发生贫血的MDS患者常需要定期输血以增加循环中健康红细胞的数量。频繁输血与铁过载、输血反应和感染的风险增加有关。
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