Ultomiris（Ravulizumab-cwvz）是一种长效C5补体抑制剂，能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。该药被Alexion公司视为Soliris的升级版。
- Ultomiris是首个也是目前唯一1个长效C5补体抑制剂
2019年10月，Ultomiris获得美国FDA批准，用于治疗aHUS成人和儿科（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。
2020年05月04日 Alexion公司宣布欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议在欧盟批准Ultomiris用于先前没有接受过补体抑制剂治疗（初治）或已接受Soliris（eculizumab）治疗至少3个月且有证据表明对Soliris治疗有反应的体重≥10公斤的非典型溶血性尿毒综合症（aHUS）儿科患者和成人患者。
CHMP的积极意见，基于2项全球性、单臂、开放标签研究（一项在成人aHUS、另一项在儿童aHUS中开展）的数据。
目前2项研究正在进行中：
21例补体抑制剂初治儿童中的18例、58例补体抑制剂初治成人中的56例被纳入中期分析。完全TMA缓解的疗效评估采用血液学正常化参数（血小板计数和乳酸脱氢酶[LDH]）和改善肾功能（通过血清肌酐较基线水平提高≥25%来衡量）来评价。
结果显示：
在最初26周治疗期间，54%成人和77.8%儿童（中期数据）表现出完全的TMA缓解。Ultomiris治疗在84%成人和94%儿童中使血小板计数正常化、在77%成人和90%儿童使LDH（溶血标志物）正常化、在59%成人和83%儿童（中期数据）中使肾功能改善（对于入组时接受透析的患者，基线是在其脱离透析后确定的）。
在52周的随访期内，另有4例成人患者和3例儿童患者在26周的初始评估期后证实了完全TMA缓解，导致成人和儿童的总体完全TMA缓解分别为61%和94%（中期数据）、在86%成人和94%儿童中LDH（溶血标志物）正常化、在63%成人和94%儿童（中期数据）肾功能改善（对于入组时接受透析的患者，基线是在其脱离透析后确定的）。
儿科研究中还纳入了第二个队列，共有10例先前接受过Soliris治疗的儿科患者；该队列显示，由Soliris转向Ultomiris治疗可以维持疾病控制、血液学和肾脏参数稳定，对安全性没有明显影响。
这些研究中，最常见的不良反应是上呼吸道感染、腹泻、恶心、呕吐、头痛、高血压和发热。在接受Ultomiris治疗的患者中发生了严重的脑膜炎球菌感染。为了最大限度地降低患者的风险，为Ultomiris制定了具体的风险缓解计划，包括风险管理计划（RMP）。
CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，预计2020年6月做出最终审查决定。此次申报是Ultomiris的首个儿科适应症批准，对于体重小于20公斤的儿科患者，在负荷剂量（loading dose）后，Ultomiris每8周或每4周静脉输注一次。
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