上市|艾而赞(拉罗尼酶)中国获批治疗黏多糖贮积症I型患者

黏多糖贮积症I型（MPS I）是一种常染色体隐性遗传的罕见病，由α-L-艾杜糖苷酸酶缺乏引起，可导致体内所有器官和组织中糖胺聚糖等过量蓄积，进而危及生命。本次批准的拉罗尼酶浓溶液作为此类患者的一种酶替代疗法，已被列入第二批临床急需境外上市药品目录。