进展|Crysvita(Burosumab)美国获批治疗肿瘤性骨软化症(TIO)

本文作者: 4年前 (2020-06-20)

Crysvita(Burosumab)布罗索尤单抗 是第一种直接靶向成纤维细胞生长因子23(FGF23)的重组 […]

Crysvita(Burosumab)布罗索尤单抗 是第一种直接靶向成纤维细胞生长因子23(FGF23)的重组全人单克隆IgG1抗体。由协和发酵麒麟发现,由协和发酵麒麟与Ultragenyx合作开发,FGF23是一种“磷酸盐尿性”激素,通过调节磷酸盐排泄和肾脏内活性生物素D的生成来降低血清里的磷酸盐和活性维生素D水平。Crysvita是第一个被批准治疗X-连锁低磷血症(XLH)患者的药物。

2020年06月18日 Ultragenyx制药公司与合作伙伴协和麒麟(Kyowa Kirin)近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Crysvita(burosumab)用于≥2岁儿科和成人患者,治疗肿瘤性骨软化症(tumor-induced osteomalacia,TIO),该病可导致FGF23相关的低磷血症和骨软化症。

  • Crysvita第1个被批准治疗肿瘤无法定位或根治性切除的TIO患者的药物

此次TIO适应症批准,基于2项单臂II期研究的数据,其中一项是Ultragenyx在美国开展的、涉及14例成人患者的144周研究,另一项是协和麒麟在日本和韩国开展的、涉及13例成人患者的88周研究。www.100pei.com

在这两项研究中,Crysvita与血清磷和血清1,25-二羟维生素D水平的升高有相关。磷酸盐水平的增加导致骨软化症、活动性和活力的改善。骨扫描也显示在Crysvita治疗期间愈合的骨折增加、新骨折减少。

在研究期间,不良事件通常反映患者的内在疾病,没有严重的治疗相关不良事件。

TIO是一种罕见的疾病,其特征是肿瘤的发展会导致骨骼变弱和软化。与TIO相关的肿瘤会释放一种肽激素样物质,成纤维细胞生长因子23(FGF23),可降低磷酸盐水平。FGF23参与调节磷酸盐水平,磷酸盐是一种电解质,在维持骨骼、细胞产生能量和神经功能方面发挥重要作用。当体内磷酸盐不足时,骨骼开始软化和弱化,导致软骨病(骨骼明显软化)。www.100pei.com

FGF-23相关的低磷性佝偻病和骨软化症中的磷酸盐消耗是由FGF-23水平和活性过高所引起的。Crysvita可靶向结合并抑制FGF-23的生物活性活性。通过阻断患者体内过多的FGF-23,Crysvita可增加肾脏对磷酸盐的再吸收、增加活性维生素D的产生,从而也增强肠道对磷酸盐和钙的吸收。因此,低磷血症和骨矿化缺陷可以得到改善。www.100pei.com

目前,Crysvita已被开发用于治疗与FGF-23相关的低血磷疾病,例如X连锁低磷血症(XLH)和肿瘤性骨软化症(TIO)/表皮痣综合征(ENS)。

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