进展|Ultomiris欧盟获批治疗非典型溶血性尿毒综合(aHUS)

本文作者: 3天前

Ultomiris(Ravulizumab-cwvz)是一种长效C5补体抑制剂,能抑制人体免疫系统补体级联反应 […]

Ultomiris(Ravulizumab-cwvz)是一种长效C5补体抑制剂,能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。该药被定位为Alexion公司重磅药物Soliris(每2周一次静脉输注)的升级版,后者于2007年首次获准上市,已获批治疗4种超级罕见病,分别为:PNH、非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力(gMG)、抗AQP4抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)。

  • Ultomiris是第一个也是唯一1个被批准用于治疗aHUS的长效C5抑制剂,该药可每月或每2个月(取决于体重)给药一次,可减轻aHUS儿童和成人的治疗负担。在美国,Ultomiris之前已被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者。

2020年06月29日 Alexion生物制药公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Ultomiris(ravulizumab)用于治疗非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)患者的治疗,具体为:先前没有接受过补体抑制剂治疗(初治)或已接受Soliris(eculizumab)治疗至少3个月且有证据表明对Soliris治疗有反应、体重≥10公斤的aHUS)儿童和成人患者。

用药方面,在负荷剂量(loading dose)后2周开始,Ultomiris维持剂量可每8周或每4周(取决于体重)静脉输注一次。之前,Ultomiris已被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者。www.100pei.com

此次aHUS新适应症批准,基于2项全球性、单臂、开放标签研究(一项针对成人aHUS、另一项针对儿童aHUS)的数据。目前,2项研究正在进行中。21例补体抑制剂初治儿童中有18例、58例补体抑制剂初治成人中有56例被纳入中期分析。完全TMA缓解的疗效评估采用血液学正常化参数(血小板计数和乳酸脱氢酶[LDH])和改善肾功能(通过血清肌酐较基线水平提高≥25%来衡量)来评价。

结果显示,在最初26周治疗期间,54%的成人、77.8%的儿童(中期数据)表现出完全的TMA缓解。Ultomiris治疗在84%成人和94%儿童中使血小板计数正常化、在77%成人和90%儿童使LDH(溶血标志物)正常化、在59%成人和83%儿童(中期数据)中使肾功能改善(对于入组时接受透析的患者,基线是在其脱离透析后确定的)。

在52周的随访期内,另有4例成人患者和3例儿童患者在26周的初始评估期后证实了完全TMA缓解,导致成人和儿童的总体完全TMA缓解分别为61%和94%(中期数据)、在86%成人和94%儿童中LDH(溶血标志物)正常化、在63%成人和94%儿童(中期数据)肾功能改善(对于入组时接受透析的患者,基线是在其脱离透析后确定的)。www.100pei.com

儿科研究中还纳入了第二个队列,共有10例先前接受过Soliris治疗的儿科患者;该队列显示,由Soliris转向Ultomiris治疗可以维持疾病控制、血液学和肾脏参数稳定,对安全性没有明显影响。

这些研究中,最常见的不良反应是上呼吸道感染、腹泻、恶心、呕吐、头痛、高血压和发热。在接受Ultomiris治疗的患者中发生了严重的脑膜炎球菌感染。为了最大限度地降低患者的风险,为Ultomiris制定了具体的风险缓解计划,包括风险管理计划(RMP)。

在美国,Ultomiris上市发售时,其价格仅比Soliris便宜一点,患者每年的成本为$45.8万美元。目前,规格为10mg/ml*30ml/瓶的Ultomiris的售价为$ 6,695.28美元。www.100pei.com

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