进展|保妥适(A型肉毒杆菌毒素)美国获批治疗儿童因脑瘫所致下肢痉挛

Botox（OnabotulinumtoxinA）保妥适（肉毒杆菌毒素A型） 于2019年6月首次获批用于治疗患有上肢痉挛的儿科患者，于2019年10月获批用于治疗患有下肢痉挛的儿科患者，但不包括脑瘫引起的痉挛。

2020年07月09日 艾伯维（AbbVie）宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准一项补充生物制品许可申请（sBLA），支持扩大保妥适 (肉毒杆菌毒素A）用于2岁及以上儿童治疗包括脑瘫引起的下肢痉挛。www.100pei.com

Botox治疗儿科下肢痉挛的安全性和有效性得到了一项III期研究的支持，该研究入组了300多例由脑瘫导致下肢痉挛的儿科患者（2-17岁）。这些试验包括一项为期12周的双盲研究和一项为期一年的开放标签扩展研究。此次标签扩展是基于艾尔建（已被艾伯维收购）和另一家制造商选择性地放弃各自所拥有的使用各自神经毒素产品治疗儿科患者因脑瘫所致痉挛的孤儿药市场独占权。