新药|Lumasiran英国获批治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)

本文作者: 4年前 (2020-07-16)

Lumasiran 是一种靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)的皮下注射RNAi药物,开发用于原发性高草酸尿症1型( […]

Lumasiran 是一种靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)的皮下注射RNAi药物,开发用于原发性高草酸尿症1型(PH1)的治疗。HAO1编码乙醇酸氧化酶(GO),因此通过沉默HAO1和消耗GO酶,lumasiran可抑制肝脏中草酸(直接参与PH1病理生理学的代谢物)的产生并使其正常化,从而潜在地阻止PH1疾病的进展。

  • 在美国,lumasiran已被FDA授予治疗PH1的儿科罕见病资格、孤儿药资格(ODD)、突破性药物资格(BTD)。
  • 在欧盟,lumasiran已被授予孤儿药资格(ODD)、优先药物资格(PRIME)。

2020年07月13日,Alnylam公司宣布英国药品和保健品管理局(MHRA)针对RNAi药物Lumasiran授予早期使用权(EAMS),用于治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)。www.100pei.com

新药|Lumasiran英国获批治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)
  • 根据这一决定,英国符合资格的PH1患者(大部分是儿童)可以在Lumasiran获得欧盟委员会(EC)批准之前,就获取到该药治疗。

MHRA的决定基于lumasiran对PH1患者的影响及其安全性的评估,包括来自III期ILLUMINATE-A研究(NCT03681184)的数据。来自III期ILLUMINATE-A研究的结果证实,lumasiran显著减少了肝脏中草酸的生成,有潜力解决PH1的内在病理生理学问题,并有潜力对PH1患者产生有意义的临床影响。该研究结果已在今年6月初举行的欧洲肾脏协会-欧洲透析和移植协会(ERA-EDTA)国际大会上公布。

Lumasiran采用了Alnylam公司最新的增强稳定化学ESC-GalNAc共轭技术开发,该技术可使皮下给药具有更强的效力和持久性,并具有一个宽泛的治疗指数。目前,Alnylam公司正在开展另外两项全球性III期研究:

  • 1)ILLUMINATE-B,评估lumasiran治疗年龄<6岁的PH1患者,预计2020年年中获得结果;
  • 2)ILLUMINATE-C,评估lumasiran治疗伴有晚期肾脏病的所有年龄段PH1患者,预计2021年获得结果。w.100pei.com

原发性高草酸尿症 (Primary hyperoxaluriaPH1) 是一种超级罕见的进行性疾病,影响肾脏和其他重要器官,该病由过量的草酸生成引起,尿草酸水平升高与进展到终末期肾病和其他全身并发症相关。PH1可导致肾衰竭,具有显著的发病率和死亡率,目前尚无批准的治疗方法。该病影响婴儿、儿童和成人,患者面临着反复和痛苦的结石事件,以及肾功能进行性和不可预测的下降,最终导致终末期肾病,需要进行强化透析,作为肝/肾双重移植的桥梁。PH1通常在儿童期发病,需要立即进行有效的干预,晚期患者除了透析之外别无选择,而肝移植是目前唯一解决疾病根源的治疗方法。

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