新药|Evrysdi(Risdiplam)美国获批治疗成人和2月龄以上儿童脊髓性肌萎缩(SMA)

本文作者: 4年前 (2020-08-08)

Evrysdi (risdiplam)  RG7916,呈液体状态,通过口服或鼻饲管给药,每日1次,是首个也是 […]

Evrysdi (risdiplam)  RG7916,呈液体状态,通过口服或鼻饲管给药,每日1次,是首个也是唯一1个可以在家使用的SMA疗法。

2020年08月07日,罗氏子公司Genentech宣布美国FDA批准Evrysdi (risdiplam) 上市,用于治疗成人和2月龄以上儿童脊髓性肌萎缩(SMA)患者。

美国FDA批准risdiplam主要基于关键性FIREFISH研究(针对2~7个月患儿)和SUNFISH研究(2~25岁患者)的数据。SUNFISH研究是全球唯一1个纳入2型和3型成人SMA患者的安慰剂对照研究。中国也同步加入了这两项研究,是首次在国内开展SMA药物的临床试验。www.100pei.com

在FIREFISH试验中,41%(7/17)的患儿接受risdiplam治疗后,在不需要外人帮助的情况下,可以独立坐5秒以上(采用BSID-III量表评估),这是患儿自然病程下不容易见到的运功机能里程碑。

另外,90%(19/21)的患儿在存活到12个月时不需要进行机械通气,并且存活时间超过了15个月。治疗23个月时,81%(17/21)的患儿在不需要机械通气的情况下依然存活,并且存活时间都超过了28个月。在自然病程下,如果不进行干预治疗,SMA患儿不能独立保持坐态,而且只有25%的患儿能够在不进行机械通气的情况下存活14个月以上。

在SUNFISH研究中,儿童和成人SMA患者的运动机能在治疗第12个月时相比安慰剂均实现了临床意义和统计学意义上的显著改善。

Risdiplam目前正在7个国家(巴西,智利,中国,印度尼西亚,俄罗斯,韩国和台湾)的监管机构进行审查。预计不久后将向欧盟监管机构欧洲药品管理局(EMA)提交上市申请。该药预计售价每年$34万美元。www.100pei.com

新药|Evrysdi(Risdiplam)美国获批治疗成人和2月龄以上儿童脊髓性肌萎缩(SMA)

 

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