原发性骨髓纤维化（Primary myelofibrosis，PMF）是一种罕见的骨髓血液癌，被世界卫生组织（WHO）归类为一种骨髓增生性肿瘤（Myeloproliferative neoplasm，MPN），是一组骨髓细胞异常生长的癌症。这种异常增殖通常与JAK2，CALR或MPL基因标记中的体细胞突变有关。在PMF中，健康的骨髓被瘢痕组织（纤维化）所替代，导致缺乏正常的血细胞生成。症状包括贫血，感染增加和脾肿大。
已知的治疗方法是同种异体干细胞移植，但是这种方法存在重大风险。其他治疗选择在很大程度上是支持性的，并且不会改变疾病的病程。这些选择可能包括普通叶酸，别嘌醇。地塞米松，α-干扰素和羟基脲可能起作用。
患者可能需要频繁输血。脾切除术有时被视为患者脾肿大导致的促进性贫血的选择。但是，在存在严重脾肿大的情况下进行脾切除是高风险的手术。
治疗药物
1、沙利度胺（Thalidomide）
来那度胺和沙利度胺是免疫调节药物和抗血管生成剂，可以用于治疗PMF，但周围神经病变是常见的副作用（很麻烦）。
3、Jakafi（Ruxolitinib） 捷恪卫（芦可替尼）
芦可替尼（ruxolitinib）是JAK 1和2的抑制剂。
2011年11月，FDA批准了芦可替尼（ruxolitinib）作为中度或高危骨髓纤维化的治疗药物。新英格兰医学杂志（NEJM）发表了芦可替尼的两项III期研究结果。这些数据表明，与安慰剂相比，该治疗显着降低了脾脏体积，改善了骨髓纤维化的症状，并且与总体生存率大大提高有关。
菲卓替尼（fedratinib）是一种JAK2的抑制剂．2019年8月，美国FDA批准菲卓替尼（fedratinib） 用于治疗具有中度－2或高风险的原发或继发性（继发性红细胞增多症或原发性血小板增多症）骨髓纤维化（MF）的成人患者。
VONJO (pacritinib) 用于治疗患有中度或高危原发性的成人或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化，其血小板计数低于50×10 9/L。
- VONJO 是第1个专门针对细胞减少性骨髓纤维化患者需求的获批疗法。
pacritinib是一种口服JAK激酶抑制剂，具有针对野生型 JAK2、突变型 JAK2 V617F形式和 FLT3 的活性。
具有独特的作用机制，可抑制三条关键信号通路：激活素A受体I型（ACVR1）、JAK1和JAK2。抑制 JAK1 和 JAK2 可能会改善全身症状和脾肿大。此外，抑制 ACVR1 会导致循环铁调素减少，铁调素在骨髓纤维化中升高并导致贫血。
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