治疗9类肌营养不良症(MD)的药物

本文作者: 3年前 (2020-10-19)

肌营养不良症(Muscular dystrophy,MD)包含三十种不同的遗传性疾病,通常分为九个主要类别,包 […]

肌营养不良症(Muscular dystrophy,MD)包含三十种不同的遗传性疾病,通常分为九个主要类别,包括:

1、杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)

DMD是最常见的MD类型.

7款治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的特效药

2、贝克尔型肌营养不良症(Becker Disease,MCR)

贝克病是不严重的DMD的变异体,是最常见的先天性肌强直疾病.

7款治疗先天性肌强直(NDM)的药物

3、先天性肌肉营养不良(Congenital Muscular Dystrophy,CMD)

CMD是常染色体隐性遗传的肌肉疾病,是一组异质性疾病,有多种亚型.目前尚无治愈方法,重要的是保持肌肉活动和矫正骨骼异常(如脊柱侧弯)。

3种治疗进行性肌营养不良(PMD)的药物

4、远端型肌肉营养不良(Distal Muscular Dystrophy,D-MD)

D-MD是一组以手或脚发作为特征的疾病,发病与Dysferlin(营养不良相关FER-1样蛋白)有关.

5Emery–Dreifuss肌营养不良症(Emery–Dreifuss muscular dystrophy,EDMD)

Emery–Dreifuss肌营养不良症是一种主要影响用于运动的肌肉(如骨骼肌),也影响心肌的疾病,

面肩肱型肌营养不良症(Facioscapulohumeral muscular dystrophy,FSHD)

FSHD主要影响脸,肩,上臂等部位的肌肉。FSHD是由涉及DUX4基因的复杂遗传变化引起的。目前无法治愈,且没有药物被证明可有效改变疾病进程。症状可以通过锻炼,理疗和整形外科来解决。

7肢带性肌营养不良症(Limb–girdle muscular dystrophy,LGMD)

LGMD是遗传和临床上异质的稀有,以累及骨盆带和肩胛带肌为主要特点的一组遗传性肌肉病,是进行性肌营养不良的一种。

肌强直性营养不良(Myotonic Dystrophy,DM)

强直性肌营养不良症是最常见的肌肉营养不良形式,表现为DM1和DM2两种形式,DM2通常比DM1温和.

10种治疗肌强直性营养不良(DM)的药物

眼咽型肌营养不良(oculopharyngeal muscular dystrophy,OPMD

OPMD与PABPN1基因突变有关,就该病的鉴别诊断而言,必须区分OPMD与重症肌无力或线粒体脑肌病。目前尚无消除症状或停止疾病进展的治疗方法。手术干预还可以帮助暂时解决与上睑下垂和吞咽困难有关的症状。


目前,尚不能治愈肌营养不良症,治疗取决于MD的个体形式.

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