进展|Oxlumo(lumasiran)欧盟获批治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)

本文作者: 2周前 (11-20)

Oxlumo(lumasiran)是一种靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)mRNA的RNAi疗法,该mRNA参与编 […]

Oxlumo(lumasiran)是一种靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)mRNA的RNAi疗法,该mRNA参与编码乙醇酸氧化酶(glycolate oxidase,GO),而GO是一种可导致PH1缺陷的上游酶。lumasiran通过降解HAO1 mRNA,减少GO的合成,抑制草酸生成。

2020年11月19日,Alnylam宣布其开发的RNAi疗法Oxlumo(lumasiran)获得EMA批准,用于治疗所有年龄人群1型原发性高草酸尿症(PH1)。

此次批准是基于2项代号为ILLUMINATE-A 和 ILLUMINATE-B的III期研究结果。ILLUMINATE-A研究对象是成人和6岁及以上儿童患者,研究达到主要终点。与安慰剂组相比,lumasiran组平均尿草酸水平下降53%,与基线相比,平均尿草酸水平下降65%。84%患者尿液中草酸盐达到或接近正常水平,超过半数(52%)患者达到正常水平,而安慰剂组这一数值为0%。ILLUMINATE-B研究对象是婴儿和6岁以下儿童患者,安全性和有效性结果与ILLUMINATE-A研究相似。注射部位反应是最常见的药物相关不良反应。

Lumasiran通过皮下注射给药,每月注射1次,连续治疗3个月后按实际体重每季度注射1次。对于体重低于10kg的患者,仍需每月持续给药。

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