2020年11月19日，Alnylam宣布其开发的RNAi疗法Oxlumo（lumasiran）获得EMA批准，用于治疗所有年龄人群1型原发性高草酸尿症（PH1）。
此次批准是基于2项代号为ILLUMINATE-A 和 ILLUMINATE-B的III期研究结果。ILLUMINATE-A研究对象是成人和6岁及以上儿童患者，研究达到主要终点。与安慰剂组相比，lumasiran组平均尿草酸水平下降53%，与基线相比，平均尿草酸水平下降65%。84%患者尿液中草酸盐达到或接近正常水平，超过半数(52%)患者达到正常水平，而安慰剂组这一数值为0%。ILLUMINATE-B研究对象是婴儿和6岁以下儿童患者，安全性和有效性结果与ILLUMINATE-A研究相似。注射部位反应是最常见的药物相关不良反应。
Lumasiran通过皮下注射给药，每月注射1次，连续治疗3个月后按实际体重每季度注射1次。对于体重低于10kg的患者，仍需每月持续给药。
Oxlumo（lumasiran）是一种靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）mRNA的RNAi疗法，该mRNA参与编码乙醇酸氧化酶（glycolate oxidase，GO），而GO是一种可导致PH1缺陷的上游酶。lumasiran通过降解HAO1 mRNA，减少GO的合成，抑制草酸生成。
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